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La terapia génica abre una nueva ventana para el tratamiento de la sordera producida por el gen otof

VADEMECUM - 26/01/2024  TERAPIAS

Recientemente hemos conocido en diversos medios de comunicación un avance de los resultados de los tratamientos de sordera llevados a cabo en EE.UU. y China que parecen prometedores para abordar el restablecimiento parcial de la vía auditiva, mediante un tratamiento avanzado de terapia génica que se encuentra en fase de ensayo.

Los programas experimentales se están llevando a cabo en Estados Unidos, Europa y China. En concreto, el ensayo llevado a cabo en China publica, en la revista científica “The Lancet”, sus primeros resultados. Y se ha conocido también el resultado de un caso en Estados Unidos (Filadelfia).

Estudios realizados en España

En Europa, España y Reino Unido son los países participantes en el estudio de Fase I y II que se está llevando a cabo. La Agencia Española del Medicamento, en 2023, dio luz verde a este ensayo clínico que se realizará en la Clínica de la Universidad de Navarra (CUN) de Pamplona, en el Hospital Ramón y Cajal de Madrid y en el Hospital Infantil de Las Palmas en Gran Canaria. En este caso, los ensayos clínicos van de la mano de la farmacéutica Regeneron&Decibel Therapeutics.

En recientes declaraciones a los medios, el Dr. Manuel Manrique, responsable del Departamento de Otorrinolaringología de la CUN, ha manifestado que “antes de verano ya se podrá realizar el primer caso", pero pide tratar el avance con cautela para no generar falsas expectativas: «Solo tenemos resultados de muy pocos pacientes. Aún no podemos pensar que sustituirá al implante coclear, que seguirá siendo clave durante décadas».

Además, es importante destacar que, de momento, «esta terapia génica solo se puede usar con un tipo de sordera congénita que tampoco es la que afecta al mayor número de personas. No obstante, si los ensayos clínicos demostraran su viabilidad estaríamos ante un avance tan importante como el que protagonizó el implante coclear hace décadas».

En este mismo sentido, la Confederación Española de Familias de Personas Sordas- FIAPAS se mantiene atenta a todos los progresos que aporta la Medicina en el tratamiento de la sordera, ajustando siempre las expectativas a los avances probados.

Fuente: FIAPAS

Enlaces de Interés
Entidades:
AEMPS - Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios
Clínica Universidad de Navarra
FIAPAS
Hospital Ramón y Cajal
 
Indicaciones:
Hipoacusia
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