Shire, compañía biotecnológica líder global en el campo de las enfermedades raras, ha recibido la aprobación del Sistema Nacional de Salud para la comercialización en España de ADYNOVI® (rurioctocog alfa, factor VIII recombinante pegilado), un factor VIII recombinante (FVIIIr) de vida media prolongada, indicado para el tratamiento y profilaxis del sangrado en pacientes de 12 años o más con hemofilia A. “La aprobación de ADYNOVI® en nuestro país, es un hito importante que nos permite proporcionar una opción terapéutica nueva a los pacientes con hemofilia A y con ello, una mejora en la vida diaria de los pacientes con trastornos hemorrágicos raros. Con este lanzamiento queremos continuar impulsando la innovación en el desarrollo de estrategias de atención personalizada, elevando los estándares globales de atención para los pacientes“, ha dicho el Dr. Juan Vila, Director Médico de Shire Ibérica. ADYNOVI® es un factor de vida media extendida basado en la molécula de ADVATE® (octocog alfa, factor VIII de coagulación recombinante) utilizado por pacientes con hemofilia de todo el mundo desde hace más de 15 años, modificado galénicamente para aumentar su duración en la sangre y potencialmente reducir la frecuencia de las inyecciones en un 33,7%, en comparación con el factor VIII estándar, lo que supone aproximadamente una infusión menos a la semana. La tecnología prolongación de vida media permite prolongar el intervalo de administración y ofrece una pauta posológica de dos administraciones por semana1. Además, ADYNOVI® ha demostrado ser altamente eficaz para la prevención y el tratamiento de episodios de sangrado articulares o espontáneos2, no identificándose anticuerpos inhibidores del FVIII ni señales de seguridad2. “Con este tratamiento se consigue un alargamiento de la vida media y un área bajo la curva (ABC) que permite una mayor protección frente al sangrado. Además, permite optimizar el tratamiento de profilaxis del paciente, mejorando su calidad de vida y su grado de independencia del tratamiento en el día a día o, en el caso de continuar con el mismo número de infusiones, consiguiendo niveles de factor VIII más elevados antes de la siguiente dosis de factor. Tener niveles “valle” más altos de factor VIII mejora la protección frente a sangrados del paciente, facilitando el desarrollo de actividades de más impacto físico”, ha explicado la Dra. Eva Mingot Castellano, del Servicio de Hematología del Hospital Regional Universitario de Málaga. ADYNOVI® recibió la autorización europea el pasado mes de enero, la cual se basó en los resultados de tres ensayos clínicos en fase 3 de pacientes con hemofilia A: un estudio prospectivo, internacional, multicéntrico, abierto y no aleatorizado en pacientes de 12 a 65 años de edad; un estudio prospectivo no comparativo, abierto y multicéntrico de pacientes de hasta 12 años de edad; y un estudio de control perioperatorio de la hemostasia con resultados intermedios de 15 pacientes con hemofilia A grave sometidos a intervención quirúrgica2,3,4. Según los resultados de estos ensayos clínicos, ADYNOVI® fue altamente eficaz en la prevención de episodios hemorrágicos. En el grupo de pacientes tratados en profilaxis, el 39,6% no experimentó ningún episodio hemorrágico durante el estudio; el 57,4% no experimentó hemorragias de tipo particular ni espontáneas; y se alcanzó el objetivo de cero sangrados articulares2. Además, el 98% de los pacientes no necesitaron ajuste posterior de dosis por sangrados tras comenzar el tratamiento2. Asimismo, la Dra. Eva Mingot ha destacado la importancia de personalizar la profilaxis en pacientes con hemofilia A, “para conseguir la máxima efectividad de un tratamiento lo suyo es ajustarlo a las necesidades del paciente para conseguir el mejor resultado y favorecer con ella la máxima adherencia. Hay muchas maneras de personalizar el tratamiento: ajustarlo a la farmacocinética del producto en el paciente, ajustarlo al perfil hemorrágico y a los resultados clínicos y, por supuesto, a su estilo de vida”. En este sentido, con el objetivo de facilitar el ajuste de dosis de los pacientes con hemofilia A, la compañía ha desarrollado una aplicación médica online, myPKFiT, que permite a los profesionales médicos simular una terapia profiláctica personalizada. Hasta el momento, esta aplicación estaba disponible con ADVATE®, y la versión 3.0 de myPKFiT estará disponible próximamente para el tratamiento ADYNOVI®. “La profilaxis personalizada con ADYNOVI® y myPKFiT, donde el paciente se administra el medicamento dos veces a la semana, ofrece una mejora en el tratamiento de los pacientes con hemofilia A al reducir la frecuencia de las infusiones e incorpora un dispositivo médico capaz de simular la farmacocinética del factor VIII de forma personalizada. Además, implica una mayor incomodidad al poder predecir esta farmacocinética con muy pocas extracciones de sangre”, ha explicado el Dr. Juan Vila. La hemofilia A, designada enfermedad huérfana por la CE, es un trastorno hemorrágico raro que causa hemorragias más prolongadas de lo normal debido a la ausencia de una cantidad adecuada del factor VIII (FVIII) de la coagulación en la sangre5,6. La gravedad de la hemofilia A depende de la concentración del factor en la sangre: la enfermedad es tanto más grave cuanto menor es la cantidad de factor VIII7. Más de la mitad de los pacientes con hemofilia A presentan el tipo grave de la enfermedad7. La hemofilia A afecta hoy en día a unas 150.000 personas en todo el mundo8. Ocurre principalmente en varones, con una incidencia de uno por cada 5.000 varones nacidos9. Se calcula que el 75% de la población mundial de pacientes hemofílicos carece del tratamiento adecuado o no tiene acceso al tratamiento9. Bibliografía 1. ADYNOVI® UE_Ficha Técnica. Marzo 2018. Disponible en https://cima.aemps.es/cima/publico/home.html. 2. Konkle BA, Stasyshyn O, Chowdary P, et al. Pegylated, full-length, recombinant factor VIII for prophylactic and on-demand treatment of severe hemophilia A. Blood. 2015;126:1078-85. 3. Mullins ES, Stasyshyn O, Alvarez-Román MT, et al. Extended half-life pegylated, full-length recombinant factor VIII for prophylaxis in children with severe haemophilia A. Haemophilia. 2017;23:238-246. 4. Brand B, Gruppo R, Wynn TT, et al. Efficacy and safety of pegylated full-length recombinant factor VIII with extended half-life for perioperative haemostasis in haemophilia A patients. Haemophilia. 2016;22:e251-8. 5.Orphanet. Rare disease registries in Europe. Orphanet Report Series: Rare Disease Collection, May 2017. Available at: http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Registries.pdf Last accessed October 2017. 6. World Federation of Hemophilia. What is hemophilia? Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=646 Last accessed October 2017. 7. National Hemophilia Foundation. Hemophilia A. Available at: https://www.hemophilia.org/Bleeding-Disorders/Types-of-Bleeding-Disorders/Hemophilia-A Last accessed October 2017. 8. World Federation of Hemophilia. Report on the Annual Global Survey 2016. January 2018. Available at: https://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1669.pdf Last accessed October 2017. 9. National Hemophilia Foundation. Fast facts. 2017. Available at: https://www.hemophilia.org/About-Us/Fast-Facts Last accessed October 2017. Fuente: Edelman | 
