La compañía biotecnológica Shire ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido un dictamen favorable recomendando que se conceda la autorización de comercialización condicional a Natpar (rhPTH[1-84]), una proteína humana recombinante que contiene la secuencia completa de 84 aminoácidos de la hormona paratiroidea (PTH) endógena, como tratamiento complementario para pacientes adultos con hipoparatiroidismo crónico que no obtienen un control adecuado solo con el tratamiento habitual².

El hipoparatiroidismo, una patología considerada huérfana por la Comisión Europea (CE), es una enfermedad rara que se produce cuando las glándulas paratiroideas secretan una cantidad insuficiente de PTH, lo que origina un desequilibrio del metabolismo óseo-mineral en el organismo que se manifiesta con concentraciones bajas de calcio (hipocalcemia) y concentraciones elevadas de fósforo (hiperfosfatemia) en la sangre.

“Esta aprobación de la EMA representa un paso decisivo que nos permitirá abordar una necesidad no cubierta de los pacientes con hipoparatiroidismo crónico”, manifestó el Dr. Philip J. Vickers, Responsable de I+D, Shire. “Como compañía líder en enfermedades raras, tenemos el compromiso de brindar opciones terapéuticas a los pacientes con hipoparatiroidismo, y creemos que al ofrecer la primera PTH recombinante para su tratamiento podemos ayudar a los pacientes que no consiguen un control adecuado de su enfermedad cuando se les administra solo el tratamiento habitual.”

La CE tendrá ahora en cuenta el dictamen favorable del CHMP en su decisión final acerca de la autorización de comercialización condicional de Natpar en la Unión Europea, que se espera en los próximos meses.

“El hipoparatiroidismo es el último trastorno endocrino que todavía no dispone de tratamiento hormonal”, declaró Liz Glenister, presidenta de la organización de pacientes con hipoparatiroidismo Hypopara UK. “Sigue existiendo una importante necesidad médica no cubierta en la UE que afecta a los pacientes que no obtienen un control adecuado del hipoparatiroidismo con el tratamiento que reciben; esos pacientes esperan ilusionados esta nueva opción para el tratamiento de su enfermedad.”

“La aprobación condicional de la comercialización de Natpar es una buena noticia para los pacientes con esta infrecuente enfermedad. Natpar puede tener indicación puntual en pacientes que, a pesar de seguir un buen control médico, presentan hipocalcemia refractaria. También puede ser de ayuda en el caso de pacientes que, de forma generalmente transitoria, presentan graves problemas de absorción intestinal”, afirma el doctor Antonio Sitges-Serra, Jefe de Departamento de Cirugía y de la Unidad de Cirugía Endocrina del Hospital del Mar de Barcelona. “Se trata de una nueva aportación al manejo médico del hipoparatiroidismo, lo cual es una buena noticia en un campo en el que no se han dado innovaciones terapéuticas en los últimos 30 años”.

Datos clínicos

La presentación al CHMP se basó en los resultados del ensayo clínico de fase III sobre la eficacia y seguridad de rhPTH(1-84) en hipoparatiroidismo (REPLACE) realizado en pacientes de 18-85 años con hipoparatiroidismo crónico. En este estudio de fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, 134 pacientes con hipoparatiroidismo fueron aleatorizados en una proporción de 2:1 y recibieron un placebo o 50 microgramos de rhPTH(1-84) una vez al día durante 24 semanas. El criterio de valoración principal era una reducción del 50 por ciento o superior de la dosis diaria de calcio oral y de vitamina D activa con respecto a los valores basales, a la vez que se mantenía una concentración sérica de calcio corregida respecto a la albúmina estable y superior o igual al valor basal (que era de 8,48 mg/dl en el grupo del rhPTH(1-84) y de 8,6 mg/dl en el grupo del placebo) e inferior o igual al límite superior de la normalidad (8,4-10,4 mg/dL), pero preferiblemente dentro del intervalo objetivo de 8,0–9,0 mg/dL. Al final del periodo de seguimiento, el 53 % de los pacientes tratados con rhPTH(1-84) habían alcanzado el criterio de valoración principal, en comparación con el 2 % de los pacientes del grupo del placebo (p<0,0001).³

La incidencia global de acontecimientos adversos fue similar en los dos grupos. En la semana 24, el 93 % de los pacientes que recibieron rhPTH(1–84) y el 100 % de los pacientes del grupo del placebo habían presentado al menos un acontecimiento adverso; los más frecuentes fueron hipocalcemia, espasmos musculares, parestesias, dolor de cabeza y náuseas. Diez (11 %) pacientes del grupo de rhPTH(1–84) y cuatro (9 %) del grupo del placebo tuvieron acontecimientos adversos graves; solo un acontecimiento adverso grave (hipercalcemia que motivó una hospitalización breve) en el grupo de rhPTH(1–84) se consideró relacionada con el tratamiento.³

Acerca de Natpar

Natpar es una hormona paratiroidea (PTH) humana recombinante que, en caso de aprobarse, se presentará en forma de inyección de 25, 50, 75 y 100 microgramos administrada una vez al día para el tratamiento complementario de los pacientes adultos con hipoparatiroidismo crónico que no consiguen un control adecuado solo con el tratamiento habitual.

Natpar ha sido aprobado en Estados Unidos con el nombre comercial de Natpara^® (hormona paratiroidea).

Referencias

1.       Bilezikian JP, et al. J Bone Miner Res. 2011;26:2317–2337

2.       Summary of opinion of CHMP. 23 February 2017. EMA/CHMP/99882/2017

3.       Mannstadt M, et al. Lancet Diabetes Endocrinol. 2013;1:275–283

Fuente: Edelman