Shire Pharmaceuticals, compañía biotecnológica líder global en el campo de las enfermedades raras, ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización a ADYNOVI ( rurioctocog alfa, factor VIII recombinante pegilado ), un factor VIII recombinante (FVIIIr) de semivida prolongada, indicado para el tratamiento y profilaxis del sangrado en pacientes de 12 años o más con hemofilia A.

ADYNOVI está modificado para aumentar su duración en la sangre y potencialmente reducir la frecuencia de las inyecciones, en comparación con el factor VIII no modificado. Está basado en Advate (factor VIII de coagulación recombinante), un medicamento que los pacientes con hemofilia de todo el mundo llevan utilizando desde hace más de 15 años. La tecnología de pegilación patentada de ADYNOVI, prolonga el intervalo de administración y ofrece una pauta posológica de solo dos administraciones por semana¹. Además, ADYNOVI ha demostrado ser altamente eficaz para la prevención y el tratamiento de episodios de sangrado², no identificándose anticuerpos inhibidores del FVIII ni señales de seguridad².

“La aprobación europea de ADYNOVI es un hito importante en nuestro compromiso continuo de proporcionar nuevas opciones terapéuticas a los pacientes con hemofilia A”, ha dicho el Dr. Víctor Navas, Director Médico de Shire Ibérica. Como prueba de ese compromiso, la compañía ha desarrollado una aplicación médica online (myPKFiT) que permite a los profesionales médicos realizar una terapia profiláctica personalizada con Advate (y próximamente con Adynovi), simplificando el largo y complejo proceso que suponía hasta entonces evaluar la curva farmacocinética individual de un paciente. “La profilaxis personalizada con ADYNOVI junto myPKFiT, donde el paciente se administra el fármaco dos veces a la semana, ofrece una mejora en el tratamiento de los pacientes con hemofilia A”, añade el Dr. Navas, “ya que por un lado disminuye la frecuencia de administración del factor VIII con respecto a alternativas que no presentan una semivida prolongada, e incorpora un dispositivo médico capaz de predecir la farmacocinética del factor VIII de forma individualizada”.

Según el Dr. Víctor Jiménez Yuste, Jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz, de Madrid, myPKFiT “supone una optimización del tiempo y mejora de la incertidumbre en relación a los niveles de factor en sangre, además de la comodidad de poder predecir esta farmacocinética con muy pocas extracciones de sangre”.

La autorización de comercialización de ADYNOVI se basa en los resultados de tres ensayos clínicos en fase 3 de pacientes con hemofilia A: un estudio prospectivo, internacional, multicéntrico, abierto y no aleatorizado en pacientes de 12 a 65 años de edad; un estudio prospectivo no comparativo, abierto y multicéntrico de pacientes de hasta 12 años de edad; y un estudio de control perioperatorio de la hemostasia con resultados intermedios de 15 pacientes con hemofilia A grave sometidos a intervención quirúrgica^2,3,4. “Los clínicos”, añade el Dr. Jiménez Yuste, “tenemos mucha experiencia y conocemos muy bien el perfil de eficacia de Advate, perfil que con la presentación de ADYNOVI ha añadido la pegilación, siendo  la misma molécula de factor VIII”.

“Se trata de un producto muy eficaz, bien tolerado por el paciente y que permite, en un número importante de pacientes con hemofilia A grave tratados en profilaxis, reducir el número de inyecciones intravenosas semanales que necesitan para su tratamiento. Esto supone una mejora en la integración del tratamiento en la vida diaria de los pacientes”, ha explicado la Dra. María Eva Mingot Castellano, del Servicio de Hematología del Hospital Regional Universitario de Málaga.

La hemofilia A, designada enfermedad huérfana por la CE, es un trastorno hemorrágico raro que causa hemorragias más prolongadas de lo normal debido a la ausencia de una cantidad adecuada del factor VIII (FVIII) de la coagulación en la sangre^5,6. La gravedad de la hemofilia A depende de la concentración del factor en la sangre: la enfermedad es tanto más grave cuanto menor es la cantidad de factor VIII⁷. Más de la mitad de los pacientes con hemofilia A presentan el tipo grave de la enfermedad⁷. La hemofilia A afecta hoy en día a unas 150.000 personas en todo el mundo⁸. Ocurre principalmente en varones, con una incidencia de uno por cada 5.000 varones nacidos⁹. Se calcula que el 75% de la población mundial de pacientes hemofílicos carece del tratamiento adecuado o no tiene acceso al tratamiento⁹.

Bibliografía

1.        ADYNOVI Summary of Product Characteristics. European Medicines Agency. http://www.ema.europa.eu/ema/index . Last accessed January 2018.  

2.        Konkle BA, Stasyshyn O, Chowdary P, et al . Pegylated, full-length, recombinant factor VIII for prophylactic and on-demand treatment of severe hemophilia A. Blood . 2015;126:1078-85.

3.        Mullins ES, Stasyshyn O, Alvarez-Román MT, et al . Extended half-life pegylated, full-length recombinant factor VIII for prophylaxis in children with severe haemophilia A. Haemophilia . 2017;23:238-246.

4.        Brand B, Gruppo R, Wynn TT, et al. Efficacy and safety of pegylated full-length recombinant factor VIII with extended half-life for perioperative haemostasis in haemophilia A patients. Haemophilia . 2016;22:e251-8.

5.        Orphanet. Rare disease registries in Europe. Orphanet Report Series: Rare Disease Collection, May 2017. Available at: http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Registries.pdf Last accessed October 2017.

6.        World Federation of Hemophilia. What is hemophilia? Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=646 Last accessed October 2017. 

7.        National Hemophilia Foundation. Hemophilia A. Available at:  https://www.hemophilia.org/Bleeding-Disorders/Types-of-Bleeding-Disorders/Hemophilia-A Last accessed October 2017.

8.        World Federation of Hemophilia. Report on the Annual Global Survey 2016. January 2018. Available at: https://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1669.pdf Last accessed October 2017.

9.        National Hemophilia Foundation. Fast facts. 2017. Available at: https://www.hemophilia.org .

Fuente: Edelman