Sylentis, empresa del Grupo PharmaMar (MSE:PHM), ha obtenido los resultados del ensayo clínico Fase III SYL1001_V (tivanisirán) para el tratamiento del ojo seco asociado al síndrome de Sjögren. El objetivo primario era evaluar la eficacia (signos y síntomas) y no se ha alcanzado.

Se trataba de un estudio aleatorizado, con doble enmascaramiento, controlado con un grupo placebo en el que han participado 40 hospitales de Estados Unidos, 8 de España y 203 pacientes.

Sylentis desea dar las gracias a los pacientes, familias, hospitales, cuidadores y equipos médicos que han hecho posible la realización de este ensayo.

Sobre Sylentis

Sylentis es una empresa farmacéutica que desarrolla terapias innovadoras a partir de tecnologías de silenciamiento génico o RNAi. Esta tecnología permite el diseño de moléculas capaces de inhibir de manera selectiva la síntesis de proteínas causantes de enfermedad. Sylentis ha desarrollado numerosas terapias basadas en esta tecnología novedosa y en la actualidad cuenta con un sólido programa en oftalmología con un candidato en ensayo clínico de Fase III: tivanisirán, para el tratamiento del ojo seco. Sylentis también investiga y desarrolla otros productos nuevos para el tratamiento de diferentes enfermedades oculares tales como alergias oculares y enfermedades de retina.

Sobre tivanisirán (SYL1001)

Tivanisirán sódico es un fármaco basado en RNAi que se administra en forma de gotas oftálmicas sin conservantes que inhibe selectivamente la producción del receptor de potencial transitorio tipo 1 (TRPV1, por sus siglas en inglés). Estos receptores son canales iónicos mediadores de la transmisión del dolor e inflamación a nivel ocular. Tivanisirán sódico es un oligonucleótido sintético de RNA de doble cadena de pequeño tamaño (siRNA) que actúa mediante un mecanismo de acción novedoso y altamente selectivo. Los estudios preclínicos realizados por Sylentis con tivanisirán sódico han demostrado alta capacidad para inhibir esta diana específicamente y bloquear la percepción del dolor ocular en los animales tratados.

Tivanisirán sódico es un producto en desarrollo para tratar los signos y los síntomas de la enfermedad de ojo seco, y con potencial para desarrollarse para otras patologías que cursen con dolor ocular (herida en la córnea, cirugía refractiva, etc.).

Sobre RNA de interferencia (RNAi)

El RNA de interferencia es una tecnología que busca reducir la producción anómala de proteínas silenciando el RNA mensajero. El RNAi representa un avance por ser un nuevo mecanismo de acción para hacer frente a numerosas patologías. Algunas patologías, como la degeneración macular asociada al envejecimiento, se producen por una alteración de determinadas proteínas. Mediante esta tecnología se puede actuar disminuyendo o controlando de una manera muy específica la producción de las proteínas implicadas en cada patología. Los compuestos basados en la tecnología del RNAi suelen tener un efecto más prolongado que los fármacos tradicionales y pocos efectos secundarios, debido a su alta especificidad.

Fuente: PharmaMar