Sylentis, empresa del Grupo PharmaMar (MSE:PHM), ha anunciado hoy la finalización del primer estudio de fase I con su compuesto en investigación SYL1801 para el tratamiento y/o prevención de la neovascularización coroidea, causa común de enfermedades de la retina, como Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE) o retinopatía diabética.

El ensayo se ha llevado a cabo en 36 voluntarios sanos con dos intervalos de tratamiento: dosis única ascendente (SAD, Single Ascending Dose), con un día de tratamiento y dosis múltiple ascendente (MAD, Multiple Ascending Dose), con siete días consecutivos de tratamiento. Se evaluaron cuatro niveles de dosis diferentes ascendentes de SYL1801 administradas una vez al día, mientras que las dosis más altas se administraron tanto una como dos veces al día. Todas las dosis administradas del SYL1801 en forma de solución oftálmica  fueron seguras y bien toleradas durante  el ensayo clínico.

SYL1801 supone un avance en el desarrollo de fármacos innovadores a través de la tecnología de silenciamiento génico basada en RNA de interferencia (RNAi): su administración en forma de gotas oftálmicas bloquea la síntesis del receptor NRARP (Proteínas con dominios Repetidos de Anquirinas Reguladas por Notch), implicado en la neovascularización coroidea (patología de DMAE) y que podría cambiar el paradigma del tratamiento de esta enfermedad.

Ana Isabel Jiménez, COO y directora de I+D de Sylentis, comenta que “la culminación de este fase I es un paso más para conseguir un tratamiento más eficaz, que suponga un menor trastorno y que sea menos doloroso para los pacientes ya que los fármacos que tradicionalmente se utilizan para este tipo de dolencias son anticuerpos. Es decir, moléculas de gran tamaño que no pueden llegar desde la superficie ocular hasta la retina por lo que se administran mediante inyecciones intravítreas”.  

La aplicación de SYL1801 en forma de colirio podría ser una nueva opción terapéutica para el tratamiento de enfermedades de la retina que cursan con procesos de neovascularización.

Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE)

Se estima que el número de individuos con DMAE alcanzará los 288 millones en 2040. La DMAE es la principal causa de discapacidad visual irreversible en la población anciana de los países desarrollados, representando el 8% de todos los casos de ceguera a nivel mundial. De hecho, la prevalencia global de la DMAE entre los 45 y 85 años de edad es del 8,7%^[i],^[ii].

Actualmente, la DMAE neovascular se trata con inyecciones intravítreas regulares de agentes anti-VEGF, un procedimiento muy incómodo para los pacientes y que suponen una gran inversión económica y de tiempo[iii] para los sistemas de salud.

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Sobre SYL1801

SYL1801 es un fármaco basado en RNAi que se administra en forma de gotas oftálmicas que inhibe selectivamente la producción del receptor NRARP. El NRARP, al regular las vías de señalización Notch y Wnt en las células endoteliales, juega un papel importante en el control de la neovascularización coroidea. SYL1801 es un oligonucleótido sintético de RNA de doble cadena de pequeño tamaño (siRNA) que actúa mediante un mecanismo de acción altamente selectivo. Los estudios no clínicos realizados por Sylentis con SYL1801 han demostrado alta capacidad para inhibir esta diana específicamente. La reducción de su expresión en la retina, observada en los modelos animales, se correlaciona con la regresión de los vasos y la disminución del crecimiento vascular retiniano tras la administración tópica.

SYL1801 es un producto en desarrollo para tratar la degeneración macular asociada a la edad, y con potencial para desarrollarse para otras patologías que cursen con neovascularización coroidea.

Sobre RNA de interferencia (RNAi)

El RNA de interferencia es una tecnología que busca reducir la producción anómala de proteínas silenciando el RNA mensajero. El RNAi representa un avance por ser un nuevo mecanismo de acción para hacer frente a numerosas patologías. Algunas patologías, como la degeneración macular asociada al envejecimiento, se producen por una alteración de determinadas proteínas. Mediante esta tecnología se puede actuar disminuyendo o controlando de una manera muy específica la producción de las proteínas implicadas en cada patología. Los compuestos basados en la tecnología del RNAi suelen tener un efecto más prolongado que los fármacos tradicionales y pocos efectos secundarios, debido a su alta especificida