Este estudio presenta los hallazgos finales de eficacia del ensayo PATRICIA de fase II, de brazo único, que investiga el tratamiento de pacientes con cáncer de mama metastásico HER2 positivo acompañado de metástasis en el sistema nervioso central (SNC) utilizando pertuzumab y trastuzumab de alta dosis después de la radioterapia. La tasa de respuesta objetiva confirmada en el sistema nervioso central (SNC), el punto final primario, se determinó en un 11%. Es importante destacar que la tasa de beneficio clínico en el SNC alcanzó el 51% a los 6 meses. La mediana de supervivencia sin progresión en el SNC y la supervivencia global se observaron en 4.6 y 27.2 meses, respectivamente. Es importante destacar que no se detectaron señales de seguridad nuevas.

Teniendo en cuenta la disponibilidad limitada de opciones de tratamiento efectivas, se podría considerar el uso de pertuzumab más trastuzumab de alta dosis como una opción razonable para pacientes que luchan contra el cáncer de mama HER2 positivo con metástasis en el sistema nervioso central (SNC).

Resumen:

El estudio PATRICIA (NCT02536339) examinó la eficacia y seguridad de pertuzumab más trastuzumab de alta dosis en pacientes con cáncer de mama metastásico (MBC) HER2 positivo con metástasis progresivas en el sistema nervioso central (SNC) después de la radioterapia. El análisis principal confirmó que la tasa de respuesta objetiva (ORR) en el SNC fue del 11% (intervalo de confianza del 95% [IC]: 3-25); la tasa de beneficio clínico (CBR) fue del 68% (4 meses) y del 51% (6 meses). Informamos los datos finales de eficacia después de un seguimiento adicional de 21 meses, actualizando la seguridad, la supervivencia y los resultados informados por los pacientes (PROs). Los pacientes recibieron pertuzumab en dosis estándar más trastuzumab en dosis alta (6 mg/kg semanal) hasta la progresión de la enfermedad en el sistema nervioso central (SNC) o sistémica o toxicidad inaceptable. Punto final primario: tasa de respuesta objetiva confirmada (CNS) según los criterios de Evaluación de Respuesta en Metástasis Cerebrales de Neuro-Oncología. Los puntos finales secundarios fueron la duración de la respuesta, la tasa de beneficio clínico (CBR), la supervivencia sin progresión (PFS), la supervivencia global (OS), la seguridad y los resultados informados por el paciente (PROs). Hasta el corte clínico, 39 pacientes habían completado o interrumpido el tratamiento. La tasa de respuesta objetiva confirmada (CNS) fue del 11% (IC del 95%: 3.0-25.4). La mediana de supervivencia sin progresión en el sistema nervioso central (SNC) fue de 4.6 meses (IC del 95%: 4.0-8.9), al igual que la mediana de supervivencia sin progresión en el SNC o en el sistema (IC del 95%: 4.0-8.9); la mediana de supervivencia global fue de 27.2 meses (IC del 95%: 16.1-sin alcanzar). La tasa de beneficio clínico en el SNC fue del 51% (19 pacientes, IC del 95%: 34.4-68.1) a los 6 meses. Dos pacientes continuaron con el tratamiento hasta el cierre del estudio, logrando una enfermedad estable durante 4.1 y 4.8 años. Los eventos adversos relacionados con el tratamiento de grado 3/4 ocurrieron en el 7.7% de los pacientes. Los pacientes con respuesta parcial confirmada o enfermedad estable (≥4 meses) en el SNC tuvieron resultados relacionados con la calidad de vida estables a lo largo del tiempo. Pertuzumab más trastuzumab de alta dosis representa una opción de tratamiento no quimioterapéutico razonable para pacientes seleccionados con cáncer de mama metastásico HER2 positivo con metástasis en el SNC.