La Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios, órgano adscrito al Ministerio de Sanidad, ha aprobado la financiación de Reblozyl (luspatercept), de Bristol Myers Squibb y Acceleron, para las siguientes indicaciones:

- Tratamiento de pacientes adultos con anemia dependiente de transfusiones debida a síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo e intermedio, con sideroblastos en anillo, que obtuvieron una respuesta insatisfactoria o no son candidatos a los tratamientos basados en la eritropoyetina

- Tratamiento en pacientes adultos de la anemia asociada a betatalasemia (β-talasemia) dependiente de transfusiones

La anemia es una afección que se desarrolla cuando en la sangre hay una cantidad inferior a la normal de glóbulos rojos sanos. Los glóbulos rojos contienen una proteína, la hemoglobina, que transporta el oxígeno por todo el cuerpo. Un paciente con anemia no obtiene suficiente cantidad de sangre rica en oxígeno, y esta falta de oxígeno puede ser la causa de cansancio y debilidad.

Luspatercept es el primer y único agente de maduración eritroide aprobado en la Unión Europea, por lo que representa una nueva clase de terapia para los pacientes candidatos. El tratamiento, desarrollado conjuntamente por Bristol Myers Squibb y Acceleron, mejora la capacidad medular para producir glóbulos rojos y, de esta forma aumentar el nivel de hemoglobina en sangre.

“La introducción de Luspatercept en el arsenal terapéutico de los pacientes con SMD con sideroblastos en anillo que han perdido la respuesta a eritropoyetina o que tienen muy baja probabilidad de responder a este tratamiento, ofrece una alternativa donde antes no teníamos nada, y el paciente no tenía más remedio que depender de las transfusiones de hematíes”, explica el doctor David Valcárcel, vicepresidente del Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos y director de la Unidad de Trasplante y Terapia Celular del Servicio de Hematología en el Hospital Vall d'Hebron de Barcelona.

“Con esta opción los pacientes tendrán la oportunidad de dejar de transfundirse y, lo que es más importante, mantener una cifra de hemoglobina estable a lo largo del tiempo que les permita realizar una vida más normal, mejor”, continúa el doctor Valcárcel.

“Estos pacientes necesitan mejorar su anemia para mejorar su calidad de vida y volver a realizar actividades cotidianas con comodidad”, señala la doctora María Díez Campelo, presidenta del Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos y hematóloga del Hospital Clínico de Salamanca. “Las transfusiones no sólo no mejoran la calidad de vida, sino que además empeoran la supervivencia a largo plazo, por lo que siempre que podamos evitarlas o disminuirlas es una muy buena noticia, y más aún si el tratamiento no produce efectos adversos graves en el enfermo”, asegura esta experta.

La aprobación del tratamiento por parte de la Agencia Europea del Medicamento (paso previo a la aprobación de su financiación en el CIPM) se basó en los datos de dos estudios pivotales de fase 3, MEDALIST y BELIEVE, que evaluaron la capacidad de luspatercept para tratar eficazmente la anemia asociada a SMD y beta talasemia, respectivamente.

El estudio MEDALIST demostró que luspatercept logró una mejora estadísticamente significativa de la anemia, ya que el 37,9% de los pacientes tratados con este fármaco lograron la independencia de las transfusiones de concentrados de hematíes durante al menos ocho semanas durante las primeras 24 semanas del ensayo, en comparación con el 13,2% de los pacientes tratados con placebo.

Por su parte, el estudio BELIEVE mostró una reducción estadísticamente significativa en la carga de transfusiones durante las semanas 13 a 24 de tratamiento (21,4% de luspatercept frente a 4,5% de placebo), cumpliendo el criterio de valoración principal del estudio (reducción de al menos un 33% con respecto a la carga transfusional basal)

“La principal necesidad en estos pacientes es evitar las transfusiones, o reducirlas lo máximo posible, ya que esto redundará en que los pacientes tendrán que acudir menos al hospital y, al lograr un nivel de hemoglobina más estable, tendrán una mejor calidad de vida”, añade el doctor Valcárcel.

El doctor Valcárcel considera que un aspecto adicional de gran importancia acerca de luspatercept es que además de ser eficaz, “tiene un perfil de seguridad muy bueno y una posología relativamente cómoda al ser una inyección subcutánea cada 3 semanas”.

“Sin duda es una herramienta terapéutica muy interesante para los pacientes, dado que mejora los efectos de la anemia con un perfil de tratamiento muy favorable, una administración cómoda para los pacientes y no se asocia a complicaciones derivadas del tratamiento como infecciones o sangrados”, concluye la doctora Díez Campelo.

Por su parte, Reyes Calzada, Disease Area Head de Hematología en BMS comenta que “poder poner a disposición de los pacientes el primer y único agente de maduración eritroide aprobado en la Unión Europea refuerza el compromiso de la compañía con la hematología y con los pacientes que padecen este tipo de patologías. Este tratamiento, mejora la capacidad del cuerpo para producir glóbulos rojos y, de esta forma aumentar el nivel de hemoglobina en sangre, lo que reforzará la supervivencia a largo plazo y calidad de vida en los pacientes.”

Acerca de los síndromes mielodisplásicos

Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son un grupo de neoplasias hematológicas caracterizadas por una producción ineficaz de glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas, loque puede provocar anemia e infecciones frecuentes y/o graves, también puede evolucionar a una leucemia mieloide aguda (LMA).

Las personas con SMD que desarrollan anemia suelen necesitar transfusiones de sangre periódicas para aumentar el número de glóbulos rojos sanos en circulación. Las transfusiones frecuentes se asocian a un mayor riesgo de reacciones transfusionales, infecciones y sobrecarga de hierro.

Acerca de la beta talasemia

La beta talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario causado por un defecto genético en la hemoglobina. La enfermedad está asociada a una eritropoyesis ineficaz, que da lugar a la producción de menos glóbulos rojos y menos sanos, lo que a menudo conduce a una anemia grave, así como a otros problemas de salud. Las opciones de tratamiento para la anemia asociada a la beta talasemia son limitadas, y consisten principalmente en transfusiones frecuentes de glóbulos rojos que pueden contribuir a la sobrecarga de hierro, lo que puede causar complicaciones graves, como daños en diferentes órganos.

Fuente

Bristol Myers Squibb