MIOZIME powder for solution for infusion 50 mg

Mecanismo de acción
Alglucosidasa alfa

Forma recombinante de alfa-glucosidasa ácida humana, se obtiene mediante tecnología de ADN recombinante a partir de un cultivo de células de mamíferos procedentes de ovario de hámster chino.

Indicaciones terapéuticas
Alglucosidasa alfa

Terapia enzimática de sustitución (TES) a largo plazo en pacientes con diagnóstico confirmado de enfermedad de Pompe (déficit de alfa-glucosidasa ácida).
Está indicado para pacientes adultos y pediátricos de todas las edades.

Posología
Alglucosidasa alfa

Modo de administración
Alglucosidasa alfa

Perfus. IV. La administración de las perfusiones se debe incrementar progresivamente. Se recomienda que la velocidad inicial de perfus. sea de 1 mg/kg/h, y que se aumente de forma gradual en 2 mg/kg/h cada 30 min si no aparecen signos de reacciones asociadas con la perfusión hasta que se alcance una velocidad máx. de 7 mg/kg/h. Velocidad inicial de perfus.: 1 mg/kg/h, aumentar gradualmente en 2 mg/kg/h cada 30 min si no aparecen signos de reacciones asociadas con la perfus. Hasta alcanzar máx. 7 mg/kg/h.ias.

Contraindicaciones
Alglucosidasa alfa

Hipersensibilidad (reacción anafiláctica).

Advertencias y precauciones
Alglucosidasa alfa

Seguridad/eficacia no determinadas en I.H. e I.R., no se puede hacer recomendación posológica.
Debe registrarse el nombre y el número de lote del medicamento para garantizar su trazabilidad.
Pueden producirse reacciones graves de hipersensibilidad o anafilaxia, incluso potencialmente mortales, por lo que se deben tener medidas de emergencia disponibles y suspender el tratamiento si ocurren.
Son frecuentes las reacciones durante la perfusión (RAPs), que pueden ser leves o graves. Suelen controlarse reduciendo la velocidad de administración o con medicación previa, pero requieren vigilancia estrecha, especialmente en pacientes con enfermedad avanzada o infecciones.
El tratamiento puede inducir la formación de anticuerpos (IgG e IgE) en la mayoría de los pacientes. Estos pueden influir en la seguridad y eficacia, por lo que se recomienda monitorizarlos regularmente. Algunos pacientes tienen mayor riesgo (como los CRIM negativos).
También pueden aparecer reacciones inmunológicas (cutáneas o renales), que pueden requerir suspender el tratamiento. En algunos casos, se puede reiniciar bajo supervisión.
En ciertos pacientes (especialmente niños con formas graves), puede utilizarse inmunomodulación para reducir la respuesta inmunitaria.
Además, los pacientes con enfermedad de Pompe tienen mayor riesgo de infecciones respiratorias, que puede aumentar si reciben tratamiento inmunosupresor, por lo que deben ser cuidadosamente controlados.

Insuficiencia hepática
Alglucosidasa alfa

Precaución, seguridad/eficacia no determinadas, no se puede recomendar pauta posológica.

Insuficiencia renal
Alglucosidasa alfa

Precaución, seguridad/eficacia no determinadas, no se puede recomendar pauta posológica.

Interacciones
Alglucosidasa alfa

No se han realizado estudios sobre interacciones. Como se trata de una proteína recombinante humana, es improbable que con alglucosidasa alfa se den interacciones fármaco-fármaco mediadas por el citocromo P450.

Embarazo
Alglucosidasa alfa

Hay pocos datos sobre el uso de alglucosidasa alfa en el embarazo y los estudios en animales muestran toxicidad reproductiva. Por ello, no debe usarse durante el embarazo, salvo que sea claramente necesario según la situación clínica de la mujer.

Lactancia
Alglucosidasa alfa

La alglucosidasa alfa pasa a la leche materna en cantidades muy bajas y no se esperan efectos en el lactante. Por ello, se puede continuar la lactancia durante el tratamiento, aunque como precaución se puede suspender durante las primeras 24 horas tras la administración.

Efectos sobre la capacidad de conducir
Alglucosidasa alfa

No se han realizado estudios sobre la capacidad para conducir o usar máquinas, pero como pueden aparecer mareos, somnolencia, temblores o bajadas de tensión tras la perfusión, esta capacidad podría verse afectada el mismo día del tratamiento.

Reacciones adversas
Alglucosidasa alfa

En enfermedad de Pompe de inicio en infancia: agitación; temblores; taquicardia, cianosis; sofocos, hipertensión, palidez; taquiapnea, tos; vómitos, arcadas, náuseas; urticaria, erupción cutánea, eritema, erupción maculopapular, macular y papular, prurito; pirexia, irritabilidad, escalofríos; saturación de oxígeno disminuida; frecuencia cardiaca y presión arterial aumentada, temperatura corporal elevada.
En enfermedad de inicio tardío: hipersensibilidad; mareos, parestesia, cefalea; sofocos; opresión en la garganta; diarrea, vómitos, náuseas; urticaria, erupción papular, prurito, hiperhidrosis; espasmos y sacudidas musculares, mialgia; pirexia, malestar en el pecho, edema periférico, hinchazón local, fatiga, sensación de calor; presión arterial aumentada.

© Vidal Vademecum Fuente: El contenido de esta monografía de principio activo según la clasificación ATC, ha sido redactado teniendo en cuenta la información clínica de todos los medicamentos autorizados y comercializados en España clasificados en dicho código ATC. Para conocer con detalle la información autorizada por la AEMPS para cada medicamento, deberá consultar la correspondiente Ficha Técnica autorizada por la AEMPS.

Monografías Principio Activo: 20/03/2026

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