XENPOZYME powder for solution for infusion 4 mg

Mecanismo de acción
Olipudasa alfa

La olipudasa alfa es una esfingomielinasa ácida recombinante humana que reduce la acumulación de esfingomielina (sphingomyelin, SM) en órganos de pacientes con déficit de esfingomielinasa ácida (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD).

Indicaciones terapéuticas
Olipudasa alfa

Terapia enzimática de sustitución para el tratamiento de las manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central (SNC) del déficit de esfingomielinasa ácida en pacientes pediátricos y adultos con tipo A/B o tipo B.

Posología
Olipudasa alfa

Modo de administración
Olipudasa alfa

Vía intravenosa. Las perfusiones se deben administrar de forma gradual preferiblemente utilizando una bomba de perfusión. Solo en ausencia de reacciones asociadas a la perfusión, las velocidades de perfusión se deben aumentar gradualmente durante la perfusión.
Velocidades de perfusión y duración de la perfusión en pacientes adultos:
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Velocidades de perfusión y duración de la perfusión en pacientes en pacientes pediátricos:
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Contraindicaciones
Olipudasa alfa

Hipersensibilidad potencialmente mortal (reacción anafiláctica) a olipudasa alfa o a alguno de los excipientes.

Advertencias y precauciones
Olipudasa alfa

- Con objeto de mejorar la trazabilidad de los medicamentos biológicos, el nombre y el número de lote del medicamento administrado deben estar claramente registrados.
- Riesgo de reacciones asociadas a la perfusión (RAPs) y reacciones de hipersensibilidad, incluida anafilaxia (observar atentamente a los pacientes durante y por un periodo de tiempo adecuado después de la perfusión e interrumpir el tratamiento en caso necesario). Si se producen RAPs leves o moderadas, la velocidad de perfusión se puede ralentizar o detener temporalmente, aumentar la duración de cada paso de una perfusión individual y/o reducir la dosis.
- Administrar en caso necesario antihistamínicos, antipiréticos y/o glucocorticoides para prevenir o reducir las reacciones alérgicas.
- Se han notificado anticuerpos-antifármaco (AAF) durante el tratamiento (considerar la prueba de AAF IgG en caso de pérdida de respuesta a la terapia).
- Se notificaron elevaciones transitorias de las transaminasas (ALT o AST) en las 24 a 48 horas siguientes a las perfusiones durante la fase de escalado de dosis. Los niveles de transaminasas (ALT y AST) se deben obtener en el mes previo al inicio del tratamiento. Durante el escalado de dosis o tras reanudar el tratamiento después de la omisión de dosis, se deben obtener los niveles de transaminasas en las 72 horas anteriores a la siguiente perfusión programada (si el nivel de transaminasas basal o previo a la perfusión es > 2 veces el LSN durante el escalado de dosis, entonces se deben obtener niveles de transaminasas adicionales en las 72 horas siguientes a la finalización de la perfusión. Si los niveles de transaminasas antes de la perfusión están elevados por encima del valor basal y > 2 veces del LSN, se puede ajustar la dosis (repetir o reducir la dosis anterior) o se puede suspender temporalmente el tratamiento de acuerdo con el grado de elevación de las transaminasas. Una vez alcanzada la dosis de mantenimiento recomendada, se pueden realizar pruebas de transaminasas como parte del tratamiento clínico de rutina de ASMD.

Insuficiencia hepática
Olipudasa alfa

No se recomienda un ajuste de dosis en pacientes con insuficiencia hepática.

Insuficiencia renal
Olipudasa alfa

No se recomienda un ajuste de dosis en pacientes con insuficiencia renal.

Interacciones
Olipudasa alfa

No se han realizado estudios de interacción con otros medicamentos. Dado que la olipudasa alfa es una proteína humana recombinante, no se esperan interacciones fármaco-fármaco mediadas por el citocromo P450.

Embarazo
Olipudasa alfa

Existen datos limitados relativos al uso de olipudasa alfa en mujeres embarazadas. Los estudios realizados en animales han mostrado toxicidad para la reproducción. No se recomienda utilizar durante el embarazo, ni en mujeres en edad fértil que no estén utilizando métodos anticonceptivos eficaces, a menos que los beneficios potenciales para la madre superen los riesgos potenciales, incluidos los del feto.

Lactancia
Olipudasa alfa

Se desconoce si olipudasa alfa se excreta en la leche materna. Se detectó olipudasa alfa en la leche de ratones lactantes. No se puede excluir el riesgo en recién nacidos/niños. Se debe decidir si es necesario interrumpir la lactancia o interrumpir el tratamiento tras considerar el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio del tratamiento para la madre.

Efectos sobre la capacidad de conducir
Olipudasa alfa

Debido a que se ha notificado hipotensión en los estudios clínicos, puede tener una influencia menor en la capacidad para conducir y utilizar máquinas.

Reacciones adversas
Olipudasa alfa

Reacciones Adversas (RAM) Muy Frecuentes (? 1/10):
- Neurológicas/Sistémicas: Cefalea (31,7%), pirexia (25%).
- Gastrointestinales: Náuseas, vómitos, dolor abdominal (total 16,7%) y dolor abdominal superior.
- Dermatológicas: Urticaria (26,7%), prurito, erupción y eritema.
- Laboratorio: Elevación de proteína C reactiva (PCR) (11,7%).
Reacciones Asociadas a la Perfusión (RAP):
- Incidencia: 57,5% en adultos y 65% en pediatría.
- Hipersensibilidad: Ocurrió en el 30% de los pacientes (45% en pediatría). Incluye casos de anafilaxia (frecuente), asociados en ocasiones a anticuerpos IgE y respuesta de fase aguda (ferritina/ proteína C reactiva elevadas).
Perfil Hepático:
- Elevaciones transitorias de ALT/AST durante el escalado de dosis (24-48 h post-perfusión).
- A largo plazo (52 semanas), se observó una reducción media de transaminasas del 40-46%, con normalización en la mayoría de los pacientes.
Inmunogenicidad:
- 47,5% (19/40) en adultos y 75% (15/20) en pediatría desarrollaron anticuerpos antifármaco (AAF).
- 8 /19 adultos con AAF positivos y 9/15 niños con AAF positivos tuvieron anticuerpos neutralizantes (AcN) que inhibieron la actividad de la olipudasa alfa.
- No se observó ningún efecto de los AAF sobre la farmacocinética y la eficacia. Hubo un mayor % de pacientes con RAPs derivadas del tratamiento en los que desarrollaron AAF durante el tratamiento en comparación con los que no lo hicieron.
Población Pediátrica: Perfil similar al adulto, salvo por una mayor incidencia de RAPs relacionadas con hipersensibilidad.
Seguridad a Largo Plazo: Datos de hasta 9,6 años muestran un patrón de eventos adversos coherente con el primer año de tratamiento.

Sobredosificación
Olipudasa alfa

Se han notificado casos de sobredosis en pacientes pediátricos durante el escalado de dosis. Algunos de estos pacientes experimentaron reacciones adversas graves dentro de las 24 horas posteriores al inicio del tratamiento, incluyendo la muerte. Los principales hallazgos clínicos incluyeron insuficiencia respiratoria, hipotensión, elevaciones marcadas en las pruebas de función hepática y sangrado gastrointestinal.
No se conoce ningún antídoto específico para la sobredosis. En caso de sobredosis, suspender inmediatamente la perfusión y vigilar estrechamente al paciente en un entorno hospitalario para detectar la aparición de RAPs, incluidas reacciones de fase aguda.

&#169; Vidal Vademecum Fuente: El contenido de esta monografía de principio activo según la clasificación ATC, ha sido redactado teniendo en cuenta la información clínica de todos los medicamentos autorizados y comercializados en España clasificados en dicho código ATC. Para conocer con detalle la información autorizada por la AEMPS para cada medicamento, deberá consultar la correspondiente Ficha Técnica autorizada por la AEMPS.

Monografías Principio Activo: 20/03/2026

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