El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud de Jakavi (ruxolitinib) de Novartis para el tratamiento de pacientes de 12 años o más con enfermedad del injerto contra el receptor (EICR) aguda o crónica que presentan una respuesta inadecuada a los corticosteroides u otros tratamientos sistémicos. Se trata del primer y único inhibidor de JAK 1/2 aprobado en Europa que proporciona una alternativa terapéutica eficaz para estos pacientes.

La EICR es una de las complicaciones más graves del trasplante de progenitores hematopoyéticos (alo-TPH) asociada a un elevado riesgo de muerte y gran impacto en calidad de vida de los pacientes. . Este tipo de trasplantes es un tratamiento habitual y, muchas veces, la única opción curativa para diversas enfermedades hematológicas, incluyendo ciertos tipos de leucemias y linfomas. Sin embargo, aproximadamente el 59% de los pacientes que se someten a este tipo de trasplantes desarrollan EICR aguda o crónica.

Esta complicación surge cuando unas células inmunológicas del donante (linfocitos T) reaccionan con proteínas en las células del huésped (a las que reconocen como extrañas) y las atacan desencadenando una importante reacción autoinmune o inflamatoria causando daño en diversos órganos y tejidos.

La EICR aguda y crónica son las dos principales presentaciones clínicas de la enfermedad. Los afectados por esta afección pueden experimentar síntomas en la piel, el tracto gastrointestinal, el hígado, principalmente en la EICR aguda, mientras que la EICR crónica se caracteriza por una lesión tisular progresiva y fibrosis afectando un mayor abanico de órganos como la boca, los ojos, los genitales, los pulmones, y las articulaciones, poniendo en riesgo la vida del paciente.

La Dra. Anna Sureda, presidenta de la Sociedad Europea de Trasplante de Sangre y Médula Ósea y jefe de Servicio de Hematología y del Programa de Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas en el Institut Català d'Oncologia, señala que “el diagnóstico de la EICR es mayoritariamente clínico y, a grandes rasgos, diferenciamos la forma aguda y la crónica según el momento de aparición en el post-TPH. Además, no todos los pacientes tienen el mismo riesgo de desarrollar EICR ni desarrollan el mismo nivel de gravedad”.

El abordaje de la EICR ha representado un desafío para los profesionales de la salud, especialmente aquellos dedicados al alo-TPH debido, entre otros aspectos, a la heterogeneidad clínica de esta complicación y a la variabilidad en la respuesta de los pacientes a los tratamientos sistémicos convencionales, como los corticoides.

“El tratamiento de la EICR es multidisciplinar a causa de la afectación de diferentes órganos, especialmente en las formas crónicas. Actualmente, el tratamiento estándar de primera línea sigue siendo el uso de corticoides. Aun así, aproximadamente la mitad de los pacientes fracasan a causa de resistencia o intolerancia a los mismos. Es por ello, que el abordaje de estos pacientes sigue suponiendo una gran necesidad médica no cubierta”, explica la doctora Sureda.

La EICR aguda generalmente se produce durante los primeros 100 días del trasplante, mientras que la EICR crónica aparece transcurridos más de 100 días después del trasplante. Ambas pueden ser mortales y, hasta la llegada de este fármaco de Novartis, los pacientes se enfrentaban a un pronóstico incierto debido a la escasez de opciones terapéuticas efectivas.

La aprobación del fármaco de Novartis para la EICR se basa en los prometedores resultados de los ensayos clínicos pivotales de Fase III REACH2 (para la ECIRa) y REACH3 (en EICRc). Estos ensayos demostraron la superioridad de ruxolitinib en la tasa de respuesta global (TRG), en comparación con la mejor terapia disponible (MTD). En el estudio REACH2, el fármaco de Novartis mostró una TRG del 62% en el día +28, en comparación con el 39% con la MTD. Mientras tanto, el estudio REACH3 reflejó una TRG superior en la semana 24 (50% frente al 26%) con una mejor TRG en cualquier momento hasta el día 28 más elevada (76% frente al 60%), en comparación con la MTD, en pacientes con EICR crónica refractarios/dependientes a corticoesteroides.

La Dra. Sureda subraya que “este fármaco es un inhibidor selectivo de JAK1 y JAK2, vías de señalización implicadas en el desarrollo de la EICR. Los ensayos clínicos prospectivos aleatorizados REACH 2 y 3 han demostrado un beneficio clínico en la tasa de respuestas objetivas y remisiones completas, con un perfil de tolerancia y seguridad aceptable. Este avance no solo ofrece una nueva alternativa de tratamiento para los pacientes con EICR que no han respondido a los corticoides, sino que también destaca la importancia de la innovación continua en el campo de la medicina y más concretamente en el ámbito del TPH para mejorar los resultados y la calidad de vida de los pacientes afectados por esta grave complicación”.

En palabras de Lupe Martínez, directora Médica de Novartis, “la llegada de Jakavi para la EICR en España marca un nuevo hito en nuestro compromiso de aportar innovación a los pacientes que más lo necesitan. Con la nueva indicación del fármaco queremos contribuir a redefinir el tratamiento de los pacientes que, tras un proceso tan duro como un trasplante, se ven afectados por esta enfermedad y no encuentran soluciones eficaces. Esperamos que la disponibilidad de esta nueva opción terapéutica marque una diferencia significativa en la vida de las personas que se enfrentan a un desafío de salud tan complejo”.

Acerca de Jakavi (ruxolitinib)

Es un inhibidor oral de las tirosinas quinasas JAK1 y JAK2. Fue aprobado por la Comisión Europea para el tratamiento en pacientes adultos con policitemia vera (PV) resistentes o intolerantes a la hidroxiurea y para el tratamiento de la esplenomegalia o de los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con mielofibrosis (MF) primaria (también conocida como MF idiopática crónica), MF post-policitemia vera o MF post-trombocitemia esencial, así como para pacientes a partir de 12 años con EICH aguda o crónica que presentan una respuesta inadecuada a los corticosteroides u otros tratamientos sistémicos.

Este comunicado contiene ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro, concernientes al negocio de la Compañía. Hay factores que podrían modificar los resultados actuales.

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Fuente: tinkle