Embarazo: Evaluar riesgo/beneficio
lactancia: evitar
Mecanismo de acciónTofersen
Tofersen es un oligonucleótido antisentido (ASO) complementario a una porción de la región 3' no traducida (3'UTR) del ARNm de SOD1 humano y se une al ARNm mediante el apareamiento de bases Watson-Crick (hibridación). Esta hibridación de tofersen con el ARNm cognado produce la degradación del ARNm de la proteína SOD1 mediada por la RNasa-H, lo que reduce la síntesis de la proteína SOD1.
Indicaciones terapéuticasTofersen
Tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1).
PosologíaTofersen
Modo de administraciónTofersen
Vía intratecal mediante punción lumbar. No se debe diluir. No se requieren filtros externos, ni filtros bacterianos ni de partículas. Se recomienda extraer aproximadamente 10 ml de líquido cefalorraquídeo (LCR) con una aguja de punción lumbar antes de la administración. Tofersén se administra en inyección intratecal en bolo, utilizando una aguja de punción lumbar durante 1 a 3 minutos.
ContraindicacionesTofersen
Hipersensibilidad.
Advertencias y precaucionesTofersen
Experiencia limitada en ancianos. No estudiado en: I.R e I.H. No se ha establecido la seguridad y eficacia en < 18 años. Riesgo de que se produzcan reacciones adversas como parte del procedimiento de la punción lumbar (p. ej., cefalea, dorsalgia, síndrome pospunción lumbar, infección). Notificados casos graves de: mielitis, radiculitis y de presión intracraneal aumentada o papiledema (si aparecen, iniciar una evaluación diagnóstica y el tratamiento de acuerdo con las guías de tratamiento habituales). Se han observado anomalías en la coagulación y trombocitopenia incluso trombocitopenia aguda grave (si está clínicamente indicado, se recomienda realizar un análisis de sangre). Se ha observado toxicidad renal (si está clínicamente indicado, realizar un análisis de orina y en caso de proteinuria persistente, considerar la realización de evaluaciones adicionales).
InteraccionesTofersen
No se han realizado estudios de interacciones.
No se ha evaluado la administración conjunta con otros medicamentos intratecales.
EmbarazoTofersen
No hay datos relativos al uso de tofersén en mujeres embarazadas. Los estudios realizados en animales en los que tofersén no es farmacológicamente activo no sugieren efectos perjudiciales directos ni indirectos en términos de toxicidad para la reproducción.
No se recomienda utilizar tofersén durante el embarazo, ni en mujeres en edad fértil que no estén utilizando métodos anticonceptivos.
LactanciaTofersen
No hay datos relativos al uso de tofersén durante la lactancia en humanos. Los datos farmacodinámicos disponibles en animales muestran que tofersén se excreta en la leche. No se puede excluir el riesgo en recién nacidos/niños. Se debe decidir si es necesario interrumpir la lactancia o interrumpir el tratamiento tras considerar el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio del tratamiento para la madre.
Efectos sobre la capacidad de conducirTofersen
La influencia de tofersén sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es pequeña. Se debe advertir a los pacientes que presenten alteraciones visuales con tofersén que eviten conducir o utilizar máquinas.
Reacciones adversasTofersen
Leucocitos aumentados en LCR, proteína elevada en LCR, papiledema, neuralgia, meningitis aséptica, radiculitis, mielitis; artralgia, mialgia, rigidez musculoesquelética; dolor, fatiga, pirexia.
© Vidal Vademecum Fuente: El contenido de esta monografía de principio activo según la clasificación ATC, ha sido redactado teniendo en cuenta la información clínica de todos los medicamentos autorizados y comercializados en España clasificados en dicho código ATC. Para conocer con detalle la información autorizada por la AEMPS para cada medicamento, deberá consultar la correspondiente Ficha Técnica autorizada por la AEMPS.
Monografías Principio Activo: 09/09/2025