Xenpozyme® (olipudasa alfa), el primer y único fármaco para el déficit de esfingomielinasa ácida (ASMD, por sus siglas en inglés) aprobado por la Comisión Europea (CE), aportará un elevado valor añadido al tratamiento de esta enfermedad ultra-rara en España. Así lo ha considerado el comité de profesionales sanitarios, pacientes y decisores que ha participado en el Análisis de Decisión Multicriterio o MCDA (acrónimo de Multi-Criteria Decision Analysis)¹ elaborado en nuestro país: el innovador medicamento ha recibido una puntuación de 0,73 en una escala de -1 a +1; siendo la mayor de las que se tienen constancia. Las necesidades no cubiertas de los pacientes de esta patología (4.9±0.4, de un máximo de 5), y la eficacia y seguridad demostrada en los ensayos clínicos (4.4±0.7) han sido los criterios mejor valorados.

El Dr. José Luis Poveda, jefe del servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitari i Politècnic La Fe (Valencia) y miembro del grupo de trabajo de medicamentos huérfanos y enfermedades raras de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (Orphar-SEFH) ha sido uno de los participantes de este MCDA y, según apunta, “todos los expertos coincidieron en la elevada carga de morbimortalidad asociada a la enfermedad y en que los tratamientos disponibles actualmente son puramente sintomáticos y paliativos”. Para este experto, “Xenpozyme® supone una extraordinaria ventana de oportunidad y mejora para los pacientes con ASMD, ya que parece modificar el curso de la enfermedad”. Y, en este sentido, añade: “aunque el pronóstico es muy heterogéneo, su sintomatología conduce a cuadros que afectan tanto a la esperanza como a la calidad de vida”.

El tercer parámetro más apreciado del Análisis de Decisión Multicriterio de olipudasa alfa ha sido la gravedad de la patología (4.1±-0.6).

En palabras del Dr. Jesús Villarrubia, del servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Remón y Cajal (Madrid), quien también ha participado en el MCDA: “son unos resultados irrefutables”. Según este hematólogo, “se trata de un claro reflejo de los ensayos clínicos que han llevado a la aprobación de Xenpozyme® en Japón, Europa y Estados Unidos; ya que nunca se habían obtenido estas conclusiones en otro fármaco y, menos aún, en un fármaco huérfano”.

La metodología MCDA, una herramienta clave para los medicamentos huérfanos

Ambos expertos han participado activamente en el Análisis de Decisión Multicriterio, junto con pacientes y decisores, con el fin de valorar de forma sistemática, transparente y ponderada las múltiples variables que pueden influir en la evaluación del nuevo fármaco como terapia para niños y adultos con ASMD tipo A/B o tipo B. Sobre todo, teniendo en cuenta que se trata de un medicamento huérfano (destinado a tratar una patología minoritaria) y, por lo tanto, que es importante tener en consideración parámetros adicionales a su efectividad, seguridad y coste.

De hecho, según el Dr. Villarrubia, los MCDA son un método analítico que se espera y pretende que se consolide para la valoración de los medicamentos huérfanos, “ya que es más difícil obtener información al respecto porque la evidencia científica disponible es limitada”. Con estos análisis no solo se evalúa el valor del tratamiento teniendo en cuenta los resultados de los ensayos clínicos, sino que se hace siguiendo una metodología rigurosa; teniendo en cuenta parámetros cuantitativos, cualitativos y comparativos; e implicando a diferentes perfiles como profesionales clínicos y de farmacia, decisores y pacientes. En definitiva, “el procedimiento sistematizado basado en el marco de evidencia científica y con proceso deliberativo constituyen las bases de su metodología”, añade el Dr. Poveda.

Un tratamiento PRIME, según la EMA

Xenpozyme® recibió luz verde por parte de la Comisión Europea el pasado mes de julio como tratamiento enzimático sustitutivo para las manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central (SNC) del déficit de esfingomielinasa ácida en pacientes pediátricos y adultos con ASMD tipo A/B o ASMD tipo B. Una aprobación fundamentada en los datos positivos de dos ensayos clínicos (ASCEND y ASCEND-Peds) en los que se ha mostrado una mejora notable y clínicamente relevante de la función pulmonar y una reducción de los volúmenes del bazo y el hígado, con un perfil de seguridad bien tolerado. Por las urgentes necesidades médicas insatisfechas de las personas con ASMD puestas también de manifiesto en el MCDA, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgó a olipudasa alfa la designación de PRIority MEdicines (PRIME).

El primer y único fármaco para el ASMD también ha recibido denominaciones de este tipo por parte de otras agencias reguladoras: en marzo de 2022 se aprobó en Japón como ‘SAKIGAKE’ (tratamiento pionero) y en agosto de este año se autorizó en Estados Unidos como ‘breakthrough therapy’ (terapia innovadora).

Sobre el ASMD²

El ASMD (acrónimo de Acid Sphingomyelinase Decifiency) o déficit de esfingomielinasa ácida es una enfermedad ultra-rara de origen genético, progresiva y potencialmente fatal. Históricamente conocida como enfermedad de Niemann-Pick tipo A, A/B y B, forma parte del grupo de enfermedades de depósito lisosomal -o lisosomales. Se caracteriza por un defecto en la actividad de la enzima esfingomielinasa ácida (ASM), lo que provoca el acúmulo de esfingomielina lipídica en diferentes células, tejidos y órganos (pulmón, hígado, bazo o médula ósea, entre otros), causando su mal funcionamiento y, por ende, pudiendo provocar la muerte prematura.

El ASMD engloba tres fenotipos diferentes: ASMD tipo A, ASMD tipo B y ASMD tipo A/B. El tipo A o tipo neurovisceral infantil es el más grave y suele manifestarse los primeros meses de vida, condicionando que el fallecimiento se produzca en torno a los dos-tres años; el tipo B o tipo visceral crónico tiene una edad de diagnóstico y pronóstico variable (suele comenzar en la infancia tardía, la adolescencia o la edad adulta) y una progresión más lenta. Por otra parte, el ASMD tipo A/B o neurovisceral crónico es una forma intermedia que incluye diversos grados de afectación del sistema nervioso central (SNC).

El déficit de esfingomielinasa ácida tiene una incidencia aproximada de un caso entre 250.000 nacidos vivos. Su prevalencia en España se está estudiando, aunque en este momento hay diagnosticados varias decenas de pacientes.

Referencias

1. Value Contribution of Olipudase Alfa Therapy for the Treatment of Non-Central Nervous System Manifestations of Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) By Multi-Criteria Decision Analysis (MCDA).

2. Asociación de pacientes ASMD España (www.asmd.es).

Declaraciones prospectivas de Sanofi

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Fuente: HK Strategies