Novartis anunció el pasado viernes que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado la opinión positiva y ha recomendado conceder la autorización de comercialización de Scemblix® (asciminib) para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC), previamente tratados con dos o más inhibidores de la tirosina quinasa (ITC). De aprobarse, Scemblix® será el primer tratamiento para la LMC en Europa que actúa específicamente dirigiéndose al bolsillo miristoilo de ABL (también conocido en la literatura científica como inhibidor STAMP), lo que representa un avance terapéutico importante para los pacientes intolerantes y/o resistentes a los tratamientos con ITC actualmente disponibles¹.

Se estima que, cada año, más de 6.300 personas serán diagnosticadas con LMC en Europa². Si bien muchos pacientes se beneficiarán de las terapias ITC disponibles, un porcentaje significativo puede experimentar intolerancia o resistencia a estos tratamientos^3-10. En un análisis de pacientes con LMC tratados previamente con dos ITC, aproximadamente el 55% notificaron intolerancia al tratamiento anterior; y un análisis combinado de pacientes en el escenario de segunda línea reveló que hasta el 70% son incapaces de lograr una respuesta molecular mayor (RMM) durante los dos años de seguimiento^11-14.

"Aunque los tratamientos para la LMC han avanzado en los últimos 20 años, muchos pacientes siguen experimentando efectos secundarios y resistencia al tratamiento, lo que afecta a su calidad de vida y los sitúa en riesgo de progresión de la enfermedad o incluso de muerte", ha comentado el Dr. Andreas Hochhaus, director del Departamento de Hematología y Oncología Médica del Hospital Universitario de Jena en Alemania. "De aprobarse, el nuevo mecanismo de acción de Scemblix® nos brinda otra opción para combatir estos desafíos a los que se enfrentan los pacientes, ofreciendo una nueva esperanza en el manejo de su enfermedad".

La opinión positiva del CHMP para Scemblix® está basada en los resultados del ensayo pivotal de Fase III ASCEMBL, que mostró una tasa de RMM casi duplicada en pacientes tratados con Scemblix®, en comparación con Bosulif®* (bosutinib) (25,5% frente al 13,2%), con una tasa de interrupción debido a reacciones adversas más de tres veces inferior (5,8% frente a 21,1%) a las 24 semanas¹. Las reacciones adversas más frecuentes (incidencia ≥20%) notificadas en este análisis fueron trombocitopenia (29,5%) y neutropenia (23,1%) en el grupo de Scemblix®; y diarrea (71,1%), náuseas (46,1%), aumento de ALT (28,9%), vómitos (26,3%), erupción cutánea (23,7%), aumento de AST (21,1%) y neutropenia (21,1%) en el grupo de Bosulif®¹.

Estos resultados se confirmaron en el seguimiento a largo plazo, donde la tasa de RMM en la semana 96 fue de más del doble con Scemblix® (37,6%, IC del 95%: 29,99-45,65), en comparación con Bosulif® (15,8%, IC del 95%: 8,43-25,96). Estos datos se han compartido en presentaciones orales durante las reuniones anuales de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) y de la Asociación Europea de Hematología (EHA) en junio de 2022^15,16.

“Nos satisface la recomendación de Scemblix® y, en caso de aprobarse, esperamos ofrecer a los pacientes que viven con LMC en Europa el acceso oportuno a esta tratamiento innovador”, ha anunciado Haseeb Ahmad, presidente de Novartis en Europa. “Hemos trabajado incansablemente para mejorar la atención de la LMC durante las últimas dos décadas y debemos aprovechar esta oportunidad para ayudar a los pacientes que necesitan este tipo de tratamientos a lograr mejores resultados. Con los sólidos resultados clínicos observados hasta la fecha, creemos que tenemos el potencial para transformar, una vez más, el estándar de tratamiento de la LMC con Scemblix”.

La aprobación de Scemblix® en LMC recomendada por el CHMP se remitirá a la Comisión Europea (CE). La CE revisará las recomendaciones del CHMP y emitirá una decisión final en los próximos dos meses.

Acerca de Scemblix® (asciminib)

Scemblix® es el primer tratamiento para la LMC que actúa como un inhibidor STAMP, uniéndose específicamente al bolsillo miristoilo de la proteína ABL¹. Este nuevo mecanismo de acción puede ayudar a abordar la resistencia en pacientes con LMC previamente tratados con dos o más ITC y a superar mutaciones en el gen defectuoso BCR::ABL1, que está asociado a la sobreproducción de células leucémicas^1,17-23.

Scemblix® representa un desarrollo importante para los pacientes intolerantes y/o resistentes a los tratamientos con los ITC disponibles actualmente, y se está estudiando en varias líneas de tratamiento para la LMC-FC, tanto en monoterapia como en combinación^1,17-31. Concretamente, el estudio ASC4FIRST de Fase III (NCT04971226) evalúa Scemblix® en pacientes adultos recién diagnosticados con LMC Ph+ en FC, en comparación con un ITC seleccionado por el investigador, con la fase de inclusión iniciada antes de lo previsto²⁵.

Novartis ha iniciado solicitudes de registro para Scemblix® en varios países y regiones de todo el mundo. En octubre de 2021, la FDA otorgó la aprobación acelerada de Scemblix para pacientes adultos con LMC Ph+ en FC previamente tratados con dos o más ITC, en base a la tasa de RMM a las 24 semanas, y la aprobación total para pacientes adultos con LMC Ph+ FC con mutación T315I¹. De acuerdo con el Programa de aprobación acelerada, la aprobación continuada de esta primera indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico de la evidencia confirmada. Se han compartido datos adicionales con la FDA para su evaluación³². Scemblix® ha recibido la aprobación en varios países fuera de EE. UU. para pacientes adultos con LMC Ph+ en FC resistentes o intolerantes a al menos dos o más tratamientos anteriores.

Acerca del compromiso de Novartis con la LMC

Novartis tiene un compromiso científico a largo plazo con los pacientes que padecen LMC. Durante más de 20 años, Novartis ha ayudado a transformar la LMC en una enfermedad crónica para muchos pacientes. A pesar de estos avances, no nos conformamos. Continuamos investigando formas de abordar la enfermedad, buscando resolver los desafíos con la resistencia al tratamiento y/o la intolerancia a las que muchos pacientes tienen que hacer frente. Novartis también continúa reimaginando el tratamiento de la LMC a través de su compromiso con el acceso sostenible para los pacientes y la colaboración con la comunidad global de LMC.

Este comunicado contiene ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro, concernientes al negocio de la Compañía. Hay factores que podrían modificar los resultados actuales.

*Bosulif® es una marca registrada de Pfizer

Referencias

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Fuente: Tinkle