Novartis anunció el día 25 de marzo que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión positiva recomendando a la Comisión Europea la aprobación de Kymriah® (tisagenlecleucel), una terapia con células CAR-T para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma folicular (LF) en recaída o refractario (r/r) después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.

"Los pacientes con linfoma folicular a menudo recaen y muchos presentan respuestas más cortas al tratamiento con cada línea de terapia posterior", ha comentado Catherine Thieblemont, MD, PhD , catedrática de Hematología en la Universidad París VII, Francia, y directora de la Unidad de Hemato-Oncología del Hospital St-Louis de París. "De aprobarse, Kymriah puede ofrecer una nueva opción eficaz con resultados potencialmente definitivos para estos pacientes con un perfil de seguridad muy favorable".

La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados del ensayo global ELARA de Fase II, en el que se evaluó la eficacia en 94 pacientes con una mediana de seguimiento de aproximadamente 17 meses. Entre los pacientes tratados con Kymriah, el 86% experimentó una respuesta, incluyendo el 69% de los pacientes que experimentó una respuesta completa (RC). Se demostró una respuesta prolongada y duradera al tratamiento con aproximadamente un 87% de los pacientes que experimentó una RC que se mantuvo nueve meses después de la respuesta inicial¹.

En el ensayo ELARA, en los 97 pacientes aptos para evaluar la seguridad, el perfil de seguridad de Kymriah fue destacable. En el plazo de ocho semanas de la infusión, el 49% de los pacientes experimentó síndrome de liberación de citoquinas (SLC) y no se notificaron casos de SLC de grado alto (grado 3 o superior), según lo definido por la escala de Lee. Se produjeron eventos neurológicos de grado 3 o 4 en el 3% de los pacientes durante las ocho semanas posteriores a la infusión¹.

"Con la opinión positiva de hoy, con Kymriah estamos más cerca de ofrecer un posible cambio de vida a los pacientes con linfoma folicular avanzado en la UE que necesitan un tratamiento que pueda proporcionar una remisión duradera", ha comentado Susanne Schaffert, PhD, presidenta de Novartis Oncología. “Estamos orgullosos de llevar nuestra innovación de terapia celular transformadora a más personas en todo el mundo que continúan teniendo necesidades médicas no cubiertas”.

De aprobarse, el LF r/r sería la tercera indicación para la que Kymriah estará disponible para pacientes en la Unión Europea (UE). Kymriah está aprobada actualmente para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos jóvenes de hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de precursores de células B refractaria, en recaída después del trasplante o en segunda o posterior recaída, así como en pacientes adultos con linfoma difuso de células B grande (LDCBG) r/r después de dos o más líneas de terapia sistémica.

La Comisión Europea revisará la recomendación del CHMP y emitirá una decisión final en aproximadamente dos meses. La decisión será aplicable a los 27 estados miembros de la UE, además de Islandia, Noruega y Liechtenstein. Siguen en curso solicitudes regulatorias adicionales con otras autoridades sanitarias en todo el mundo.

Acerca del linfoma folicular

Si bien el linfoma folicular suele ser un tipo de cáncer indolente, los pacientes con LF pueden estar expuestos a una mediana de cuatro líneas de tratamiento, con un rango superior de 13 líneas^3,4. Aunque existen múltiples tratamientos sistémicos disponibles, la eficacia de estos regímenes disminuye rápidamente en líneas de tratamiento avanzadas⁵.

Acerca del compromiso de Novartis con la terapia celular en Oncología

Como parte de la estrategia exclusiva de Novartis Oncology para lograr cuatro plataformas de tratamiento del cáncer (terapia con radioligandos, terapia dirigida, inmunoterapia y terapia celular y génica), nos esforzamos por encontrar curas a través de terapias celulares para permitir que más pacientes vivan sin cáncer. Seguiremos siendo pioneros en la ciencia e invertiremos en nuestro proceso de fabricación y cadena de suministro para seguir avanzando en la innovación transformadora.

Novartis fue la primera compañía farmacéutica en invertir decididamente en la investigación pionera de CAR-T e iniciar ensayos globales con CAR-T. Kymriah, la primera terapia con células CAR-T aprobada, desarrollada en colaboración con la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, es la base del compromiso de Novartis con la terapia con células CAR-T.

Hemos realizado grandes avances en la ampliación del suministro de Kymriah, que actualmente está disponible para su uso en al menos una indicación en 30 países y en más de 365 centros de tratamiento certificados, con experiencia clínica y en la práctica real a partir de la administración a más de 6.200 pacientes. Continuamos siendo pioneros en la terapia celular, aprovechando nuestra amplia experiencia para desarrollar terapias con células CAR-T de última generación. Estas terapias se centrarán en nuevos objetivos y utilizarán nuestra nueva plataforma T-Charge® que se está evaluando para ampliarse en todas las neoplasias malignas hematológicas y llevar la esperanza de una cura a los pacientes con otros tipos de cáncer.

Novartis dispone de una infraestructura global, integrada e intregral de CAR-T que refuerza la flexibilidad, la resiliencia y la sostenibilidad de la producción y de la cadena de suministro de Novartis.

Este comunicado contiene ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro, concernientes al negocio de la Compañía. Hay factores que podrían modificar los resultados actuales.

Referencias

1. Fowler, NH. et al. Tisagenlecleucel in adult relapsed or refractory follicular lymphoma: the phase 2 ELARA trial. Nat Med 2022;28:325-332.

2. Fowler, NH. et.al. Assessment of Healthcare Resource Utilization and Costs in Patients with Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma Undergoing CAR-T Cell Therapy with Tisagenlecleucel: Results from the Elara Study. Abstract #3533. 2021 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting, Dec 11-14, Atlanta, GA and Virtual.

3. Data on File, Novartis, 2020.

4. Schuster, S., et al. Chimeric antigen receptor T cells in refractory B-cell lymphomas. NEJM. 2017;377(26):2545–2554.

5. Sutamtewagul, G. & Link, B.K. Novel treatment approaches and future perspectives in follicular lymphoma. Ther Adv Hematol. 2019; 10:1–20.

Fuente: Tinkle