Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la autorización de comercialización de ciltacabtagén autoleucel (cilta-cel) para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que han recibido al menos tres tratamientos previos, incluido un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38, y han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento. En diciembre de 2017, Janssen Biotech, Inc (Janssen) alcanzó un acuerdo exclusivo de licencia mundial y colaboración con Legend Biotech USA, Inc. para desarrollar y comercializar cilta‑cel.¹

Cilta-cel es una terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) que incluye dos anticuerpos de dominio único frente al antígeno de maduración de células B (BCMA).² La terapia CAR-T es una tecnología altamente personalizada en la que los propios linfocitos T del paciente se reprograman para atacar y eliminar las células cancerosas, y se administra en perfusión única.³

El mieloma múltiple es un cáncer incurable de la sangre, en el que alrededor del 50 % de los pacientes recién diagnosticados no alcanza una supervivencia de cinco años.4,5 Pese al desarrollo de opciones adicionales de tratamiento en los últimos años, la mayoría de las personas que padecen mieloma múltiple afrontan un mal pronóstico después de haber  recibido  al menos  tres tratamientos previos diferentes, incluyendo un fármaco inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38.⁶

“Aunque se han logrado avances significativos en el tratamiento del mieloma múltiple, sigue siendo una enfermedad heterogénea que es difícil de tratar”, ha señalado el Dr. Edmond Chan, jefe del área terapéutica de Hematología para EMEA de Janssen-Cilag Limited. “Se necesitan innovaciones terapéuticas con mecanismos de acción novedoso. Nuestro objetivo es ofrecer a la comunidad médica tratamientos transformadores como cilta-cel para los pacientes con mieloma múltiple que necesitan nuevas opciones”.

La opinión positiva del CHMP está respaldada por los datos del estudio pivotal CARTITUDE‑1. Los resultados del estudio se presentaron en el congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH por sus siglas en inglés) en 2021 (Abstract #549).²

“En Janssen, estamos firmemente comprometidos con impulsar la ciencia y mejorar los resultados de los pacientes diagnosticados con mieloma múltiple”, ha declarado el Dr. Sen Zhuang, vicepresidente de Investigación Clínica en Oncología de Janssen Research & Development, LLC. “La opinión positiva del CHMP supone un avance importante en el desarrollo clínico y el registro de cilta-cel en curso a nivel mundial”.

Esta opinión del CHMP llega tras la reciente aprobación de cilta-cel por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) de Estados Unidos en febrero de 2022.

Acerca de Ciltacabtagén Autoleucel (cilta-cel)

Cilta-cel es una inmunoterapia de linfocitos T autólogos genéticamente modificados dirigida contra el  antígeno de maduración de células B (BCMA), que consiste en reprogramar los propios linfocitos T del paciente con un transgén que codifica un receptor de antígeno quimérico (CAR) que identifica y elimina a las células que expresan el BCMA.^2,3 El BCMA se expresa principalmente en la superficie de las células malignas del mieloma múltiple maligno, así como en las células B en estadíos avanzados y en las células plasmáticas.^7,8 La proteína CAR de cilta-cel presenta  dos anticuerpos de dominio único dirigidos contra el BCMA, diseñados para conferir una alta avidez contra el BCMA humano.¹ Al unirse a las células que expresan el BCMA, el receptor CAR promueve la activación de los linfocitos T, su expansión y la eliminación de las células diana.⁹

En diciembre de 2017, Janssen Biotech, Inc. (Janssen) alcanzó un acuerdo exclusivo de licencia mundial y colaboración con Legend Biotech para desarrollar y comercializar cilta‑cel.¹

En abril de 2021, Janssen anunció la presentación de una solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos para la aprobación de cilta-cel para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario. Además de la designación de terapia innovadora en Estados Unidos, concedida en diciembre de 2019, cilta-cel recibió la designación de medicamento prioritario (PRiME) de la Comisión Europea (CE) en abril de 2019, y la designación de terapia innovadora en China en agosto de 2020. Asimismo, Cilta-cel recibió la designación de medicamento huérfano por la CE en febrero de 2020.

Acerca del mieloma múltiple

El mieloma múltiple es un cáncer de la sangre actualmente incurable que afecta a un tipo de glóbulos blancos llamados células plasmáticas, que se encuentran en la médula ósea.^4,10 Cuando se dañan, estas células plasmáticas cambian y crecen sin control.¹⁰ En Europa en 2020, se diagnosticaron más de 50.900 personas de mieloma múltiple , y más de 32.500 pacientes fallecieron.¹¹ Mientras que algunos pacientes con mieloma múltiple no presentan síntomas al inicio, la mayoría son diagnosticados por los síntomas, que pueden incluir fracturas o dolor óseo, recuento bajo de glóbulos rojos, cansancio, niveles altos de calcio o insuficiencia renal.¹²

Acerca de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson

En Janssen estamos creando un futuro en el que las enfermedades sean cosa del pasado. Somos Compañías Farmacéuticas de Johnson & Johnson y trabajamos sin descanso para acercar este futuro a pacientes de todo el mundo. Para ello, combatimos las enfermedades con la ciencia, mejoramos el acceso a los tratamientos con ingenio y curamos la desesperanza con corazón. Nos centramos en aquellas áreas de la Medicina en las que podemos marcar una gran diferencia: cardiovascular y metabolismo, inmunología, enfermedades infecciosas y vacunas, neurociencia, oncología e hipertensión pulmonar.

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Precauciones en relación con las declaraciones de futuro

Este comunicado de prensa contiene «declaraciones de futuro» según la definición de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, relativas a Ciltacabtagén Autoleucel (cilta-cel). Se advierte al lector que no debe dar por seguras estas declaraciones de futuro. Estas declaraciones se basan en las expectativas actuales de acontecimientos futuros. Si las suposiciones subyacentes resultaran inexactas o si se materializaran riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos, los resultados reales podrían variar sustancialmente con respecto a las expectativas y proyecciones de Janssen Pharmaceutica NV, o cualquiera otra de las compañías del grupo Janssen Pharmaceutical y/o Johnson & Johnson. Los riesgos e incertidumbres son, entre otros: retos e incertidumbres consustanciales a la investigación y desarrollo de productos, incluidas las incertidumbres sobre el éxito clínico y la obtención de las aprobaciones reglamentarias; incertidumbre sobre el éxito comercial; dificultades y retrasos en la fabricación; la competencia, incluidos los avances tecnológicos, los nuevos productos y las patentes conseguidas por los competidores; problemas en la obtención de patentes; preocupaciones por la eficacia y la seguridad de los productos que ocasionen retiradas de productos o medidas reglamentarias; cambios de actitud y de los modelos de gastos de los compradores de productos y servicios sanitarios; modificaciones de la normativa legal vigente, como las reformas mundiales del sector sanitario; y las tendencias a la contención de los costes en asistencia sanitaria. Hay una lista más exhaustiva de estos riesgos, incertidumbres y otros factores, con sus descripciones, en el informe anual de Johnson & Johnson, en el formulario 10-K correspondiente al ejercicio concluido el 2 de enero de 2022, incluido en las secciones mencionadas «Nota de advertencia sobre las declaraciones de futuro» y el «apartado 1A. Factores de riesgo» y en el informe trimestral más reciente presentado por la compañía en el formulario 10-Q, y en la documentación posterior remitida por la compañía a la Comisión de Bolsa y Valores. Pueden obtenerse copias de esta documentación en Internet en www.sec.gov, www.jnj.com o previa solicitud a Johnson & Johnson. Ni el grupo farmacéutico Janssen de Johnson & Johnson ni Johnson & Johnson se comprometen a actualizar declaración de futuro alguna como resultado de información nueva o de futuros acontecimientos o descubrimientos.

Referencias:

1 JnJ.com Janssen Enters Worldwide Collaboration and License Agreement with Chinese Company Legend Biotech to Develop Investigational CAR-T Anti-Cancer Therapy. Disponible en: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-enters-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-chinese-company-legend-biotech-to-develop-investigational-car-t-anti-cancer-therapy. Último acceso abril 2022.

2 Martin, T. Updated Results From CARTITUDE-1: Phase 1b/2 Study of Ciltacabtagene Autoleucel, a B-cell Maturation Antigen–Directed Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy, in Patients With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Abstract #549 [Oral]. To be presented at the 2021 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting & Exposition Annual Meeting.

3 NHS. CAR-T Therapy. Disponible en: https://www.england.nhs.uk/cancer/cdf/car-t-therapy/. Último acceso abril 2022.

4 Abdi J, Chen G, Chang H, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new

concepts on molecular mechanisms Oncotarget. 2013;4:2186–2207.

5 American Society of Clinical Oncology. Multiple Myeloma: Statistics. Disponible en: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/statistics Último acceso abril 2022.

6 Dhanasiri S, et al. Treatment Patterns and Outcomes in Triple-Class Exposed Patients With Relapsed and Refractory Multiple Myeloma: Findings From the Multinational ITEMISE Study. Clin Ther. 2021 Nov;43(11):1983-1996.e3

7 Frerichs KA, et al. Preclinical Activity of JNJ-7957, a Novel BCMA×CD3 Bispecific Antibody for the Treatment of Multiple Myeloma, Is Potentiated by Daratumumab. Clin Cancer Res. 2020 May 1;26(9):2203-2215.

8 Cho SF, et al. Targeting B Cell Maturation Antigen (BCMA) in Multiple Myeloma: Potential Uses of BCMA-Based Immunotherapy. Front Immunol. 2018 Aug 10;9:1821.

9 Tai YT, Anderson KC. Targeting B-cell maturation antigen in multiple myeloma. Immunotherapy. 2015;7(11):1187-1199.

10 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Disponible en: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Último acceso abril 2022.

11 GLOBOCAN 2020. Cancer Today Population Factsheets: Europe Region. Disponible en: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/908-europe-fact-sheets.pdf. Último acceso abril 2022.

12 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Disponible en: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Último acceso abril 2022.

Fuente: Cícero Comunicación