Bayer ha presentado, por primera vez en España los resultados del estudio fase II/III PROTECT VIII1, que investigaba el uso de Jivi® (damoctocog alfa pegol) en profilaxis, en el tratamiento a demanda y en el manejo perioperatorio en adultos y adolescentes con hemofilia A grave de 12 años o mayores previamente tratados. La presentación ha corrido a cargo del investigador principal de este estudio, el Dr. Mark Reding, Hematólogo y Profesor de Medicina de la Universidad de Minesota (Mineápolis), y ha tenido lugar en un simposio durante el Congreso Anual de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia, celebrado recientemente en Valencia.

El tratamiento está ya disponible en nuestro país desde el 1 octubre. El régimen profiláctico recomendado es la administración cada cinco días, pero también se puede administrar cada 7 días o dos veces por semana en función de las características clínicas del paciente3.

“El aumento de intervalos entre infusiones, por un lado disminuye la carga de tratamiento y mejora la calidad de vida del paciente, y por otro mejora el cumplimiento terapéutico“ ha explicado Reding.

Además, el Dr. Reding ha presentado también el estudio PROTECT EXTENSION2, del que ya se disponen de resultados, que demuestran la seguridad del producto tras más de 5 años de tratamiento. Reding ha compartido su experiencia en pacientes tratados con el producto en su centro tanto de pacientes que participaron en el estudio PROTECT y su extensión, así como en el periodo ya de postcomercialización.

El estudio PROTECT-VIII1

La aprobación de autorización de Jivi se basó en los resultados del estudio  pivotal  fase II/III PROTECT-VIII. En dicho estudio se investigó el uso del fármaco en profilaxis, en el tratamiento a demanda y en el manejo  perioperatorio en adultos y adolescentes con hemofilia A grave,  previamente tratados, de 12 años o mayores durante 26 semanas postaleatorización (previamente los pacientes habían recibido durante 10 semanas el tratamiento a dosis bajas con el fin de conocer su fenotipo hemorrágico).

El estudio demostró que Jivi ofrece prevención frente a los sangrados a intervalos de dosis cada cinco días, cada siete días o dos veces a la semana, pudiendo adaptarse el régimen de dosis a la tendencia de sangrado individual del paciente.

En los pacientes que se mantuvieron con una administración semanal durante el estudio, la mediana de la tasa de hemorragias anualizada fue de 0,96 y la mitad de ellos no experimentó ninguna hemorragia. En general, el tratamiento fue bien tolerado, tanto en su uso en profilaxis  como en tratamiento a demanda.

El perfil de seguridad y eficacia se ha mantenido durante más de 5 años de experiencia en el estudio PROTECT VIII y el  estudio de extensión3. En el estudio de extensión PROTECT VIII, la tasa de hemorragias anual global se redujo con respecto al estudio principal. Ningún paciente desarrolló inhibidores del FVIII, y no se identificaron problemas de seguridad.

Jivi® (damoctocog alfa pegol)

Damoctocog alfa pegol es un tratamiento de reemplazo con Factor VIII recombinante, que sustituye al FVIII disminuido o ausente en adultos y adolescentes con hemofilia A de 12 años o mayores. Damoctocog alfa pegol es un FVIII de vida media prolongada (mediante una PEGilación sitio-específica) con una farmacocinética mejorada versus los FVIII standard lo que permite mantener niveles de FVIII durante más tiempo y  prolongar la capacidad de coagulación4. La sustitución del FVIII es el tratamiento de referencia para detener o prevenir sangrados en pacientes con hemofilia A y su eficacia y seguridad se ha demostrado a lo largo de varias décadas en estudios clínicos y en la práctica clínica diaria.

Bayer en hemofilia

Bayer lleva más de 25 años trabajando para las personas afectadas por la hemofilia y su entorno. Nuestra compañía colabora estrechamente con investigadores, médicos y asociaciones de pacientes en beneficio de la mejora de la calidad de vida de las personas afectadas por esta enfermedad.

La hemofilia A

La hemofilia A afecta a casi 400.000 personas en todo el mundo. En casi todos los casos, se trata de un trastorno hereditario de la coagulación en el que una de las proteínas responsables de la coagulación está ausente o disminuida. Su forma más frecuente es la hemofilia A, en la que la proteína afectada es el FVIII de coagulación de la sangre. Esto provoca hemorragias repetidas en músculos, articulaciones y otros tejidos, que con el tiempo pueden provocar daños permanentes en las articulaciones. Además, como la coagulación es más lenta que en las personas sanas, las lesiones externas pueden tener consecuencias graves si no se tratan adecuadamente. Se estima que la hemofilia A afecta a 1 de cada 5.000 varones nacidos en todo el mundo. En la actualidad la padecen unos 6.000 pacientes en Francia, unos 3.5000 en Alemania y unos 13.000 en Estados Unidos. En España la hemofilia afecta a unas 3.000 personas5.

Sobre Bayer

Bayer es una empresa multinacional con competencias clave en los ámbitos biocientíficos de la salud y la agricultura. Con sus productos y servicios, la empresa quiere ser útil a la humanidad y contribuir a mejorar la calidad de vida. Al mismo tiempo, el Grupo aspira a crear valor a través de la innovación, el crecimiento y una elevada rentabilidad. Bayer se adhiere a los principios de la sostenibilidad y, como empresa cívica, actúa de manera social y éticamente responsable. En el ejercicio 2017, Bayer contaba con unos 99 800 empleados y facturó 35 000 millones de euros. La inversión en capital ascendió a 2400 millones de euros y los gastos de I+D a 4500 millones de euros. Más información en www.bayer.com.

Referencias:

1. Reding MT, Ng HJ, Poulsen LH, Eyster ME, Pabinger I, Shin HJ, et al. Safety and efficacy of BAY 94-9027, a prolonged-half-life factor VIII. J Thromb Haemost. 2017;15(3):411-9.

2. Reding MT, Ng HJ, Tseneklidou-Stoefer D, Linardi C, Lalezari S.

3. Safety of long-term prophylaxis with BAY 94-9027: Interim results of > 5 years of treatment in the PROTECT VIII extension trial. Hemophilia. 2018;24(suppl 5):17-8, Abstract W-P-001(404). Presented at: 2018 World Congress of the World federation of Hemophilia (WFH), Glasgow (United Kingdom).

4. Ficha técnica de producto. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/documents/product-information/jivi-eparproduct-information_es.pdf.Acces 30 september 2019

5. Shah , A et al: BAY 94-9027,a PEGylated recombinant factor VIII, exhibits a prolonged half-life and higher area under the curve in patients with severe haemophilia A: Comprehensive pharmacokinetic assessment from clinical studies Haemophilia. 2018;24:733–740.

https://www.sefh.es/sefhjornadas/11_3_F.J.Bautista.pdf

Fuente: LLYC Llorente y Cuenca