Adakveo® de Novartis recibe la opinión positiva del CHMP para la prevención de las crisis vasooclusivas recurrentes en pacientes con Enfermedad de Células falciformes

VADEMECUM - 27/07/2020  TERAPIAS

De aprobarse, Adakveo sería la primera terapia dirigida contra la Enfermedad de Células Falciformes disponible para su uso en Europa. La opinión del CHMP está respaldada por datos que muestran que Adakveo redujo significativamente la tasa de crisis vasooclusivas y los pacientes tratados con Adakveo tuvieron menos días de hospitalización. Las crisis vasooclusivas son repentinas, impredecibles y están asociadas a un mayor riesgo de daño orgánico y mortalidad(1).

Novartis ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión positiva que recomienda la autorización de comercialización condicional de Adakveo® (crizanlizumab) para la prevención de las crisis vasooclusivas (CVO) recurrentes, o crisis de dolor, en pacientes con Enfermedad de Células Falciformes a partir de 16 años. Adakveo puede administrarse en combinación con hidroxiurea/hidroxicarbamida (HU/HC) o como monoterapia en pacientes para quienes la HU/HC es inapropiada o inadecuada.

"La Enfermedad de Células Falciformes es una afección devastadora y de por vida que afecta a pacientes, familias y comunidades", afirmó el profesor Jo Howard, profesor de Hemoglobinopatías en Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust en Londres.

 "La opinión positiva de hoy del CHMP significa que estamos un paso más cerca de contar potencialmente con un nuevo medicamento importante para tratar a miles de pacientes vulnerables".

En caso de que la Comisión Europea lo apruebe, Adakveo será el primer medicamento dirigido disponible en Europa para la prevención de las CVO en pacientes con Enfermedad de Células Falciformes. Adakveo se une a la P-selectina, una proteína de adhesión celular que juega un papel esencial en las interacciones multicelulares que pueden provocar la vasooclusión2,3. Aunque se considera una enfermedad rara, decenas de miles de personas en Europa padecen la Enfermedad de Células Falciformes.4,5

"La opinión positiva del CHMP para Adakveo subraya el potencial de este nuevo medicamento para prevenir las crisis recurrentes de dolor asociadas a la Enfermedad de Células Falciformes, que pueden afectar a todos los aspectos de la vida de los pacientes", anunció Susanne Schaffert, PhD, presidenta de Novartis Oncology. "Novartis se compromete con la innovación donde existe una necesidad importante no cubierta, y estamos agradecidos por el apoyo que hemos recibido de la comunidad de pacientes, defensores y expertos médicos de Enfermedad de Células Falciformes en Europa y en todo el mundo que continúan ayudándonos a reimaginar la medicina para esta enfermedad devastadora".

La opinión del CHMP se basó en los resultados del ensayo SUSTAIN aleatorizado y controlado con placebo, de 52 semanas de duración que demostró que Adakveo redujo significativamente la mediana de la tasa anual de CVO a 1,63 frente a 2,98 en comparación con placebo (P = 0,010), lo que equivale a una reducción del 45%. Se observaron reducciones en la frecuencia de las CVO entre los pacientes, independientemente del genotipo de la Enfermedad de Células Falciformes y/o del uso de hidroxiurea.6

Los resultados adicionales del estudio SUSTAIN incluyen:

  • Una disminución en la mediana de la tasa anual de días hospitalizados a 4 frente a 6,87 días en comparación con placebo (una reducción del 42%)
  • La mediana del tiempo hasta la primera CVO es de 4,1 meses para Adakveo frente a 1,4 meses para placebo

La Comisión Europea revisa la recomendación del CHMP y generalmente comunica su decisión definitiva al cabo de aproximadamente dos meses. Además, el Comité de Medicamentos Huérfanos está revisando actualmente el mantenimiento de la designación huérfana de Adakveo. Actualmente, Adakveo está aprobado en los Estados Unidos y en otros siete países para reducir la frecuencia de las crisis vasooclusivas en pacientes con Enfermedad de células Falciformes a partir de 16 años.

Referencias:

  1. Steinberg M. Management of sickle cell disease. N Engl J Med. 1999;340(13):1021-1030.
  2. Rees DC, Williams TN, Gladwin MT. Sickle-cell disease. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
  3. Lawrence MB, Springer TA. Leukocytes roll on a selectin at physiologic flow rates: distinction from and prerequisite for adhesion through integrins. Cell. 1991;65(5):859-873.
  4. European Medicines Agency. Crizanlizumab Orphan Designation. August 2012. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3121034
  5. Roberts I, de Montalambert M. Sickle Cell disease as a paradigm of immigration haematology: new challenges for hematologists in Europe. Haematologica. 2007;92(7):865-71.
  6. Ataga KI, Kutlar A, Kanter J et al. Crizanlizumab for the prevention of pain crises in sickle cell disease. N Engl J Med. 2017;376(5):429-439
  7. Jain D, Lothe A, Roshan C. Sickle cell disease: current challenges. Journal of Hematology & Thromboembolic Diseases. 2015 Nov 10. Doi: 10.4172/2329-8790.1000224.

 

Fuente: Tinkle

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