Bayer y Dimension Therapeutics, compañía centrada en el desarrollo de nuevas terapias génicas para enfermedades raras basadas en la utilzación de adenovirus asociados (AAV, por sus siglas en inglés), han firmado un acuerdo de colaboración para el desarrollo y comercialización de una nueva terapia génica para el tratamiento de la hemofilia A.

“Bayer es líder mundial en el tratamiento de la hemofilia A, y estamos firmemente comprometidos a seguir avanzando en el desarrollo de opciones de tratamiento innovadoras para pacientes con esta enfermedad” ha comentado el Profesor Andreas Busch, miembro del Comité Ejecutivo de Bayer HealthCare. “Nos sentimos muy satisfechos de habernos asociado con Dimension Therapeutics para aprovechar conjuntamente el poder de la terapia génica e impulsar el desarrollo de nuevas opciones de tratamiento para la hemofilia A a largo plazo”, ha añadido.

“En la actualidad los tratamientos de sustitución para la hemofilia A se administran generalmente por vía intravenosa, a menudo varias veces a la semana, y pueden ser necesarios de por vida, dependiendo de la gravedad de la enfermedad de cada paciente” ha señalado Thomas R. Beck, CEO de Dimension Therapeutics. “La terapia génica ofrece el potencial de transformar el tratamiento de la hemofilia mediante la inserción de una versión correcta del gen defectuoso, responsable de la enfermedad. “Nos complace habernos asociado con Bayer, empresa líder en el tratamiento de la hemofilia A, para desarrollar una terapia con el potencial de cambiar, definitivamente, el tratamiento de la enfermedad”.

Según los términos del acuerdo Dimension Therapeutics se encargará de todas las actividades de desarrollo preclínicas y de los ensayos en fase I y II, que serán financiados por Bayer. Dependiendo de los resultados que se obtengan de los ensayos fase I/II Bayer pondrá en marcha la fase III de desarrollo clínico, así como se encargará de presentar todas las solicitudes de autorización pertinentes y tendrá los derechos de comercialización a nivel mundial del potencial futuro tratamiento de la hemofilia A.

La tecnología de vector AAV de Dimension Therapeutics permite la administración intravenosa sistémica del gen del factor de la coagulación in vivo, teniendo como objetivo llegar al hígado, lo que ha sido demostrado en estudios preclínicos, dando como resultado una expresión prolongada de la proteína del FVIII a niveles terapéuticos. Los vectores de Dimension Therapeutics están realizados por REGENX Biosciences propietarios de la tecnología NAV®.