Servier, grupo farmacéutico internacional, ha anunciado la financiación en España de Tibsovo® (comprimidos de ivosidenib) como una terapia dirigida para dos indicaciones claves: por una parte, en combinación con azacitidina, para pacientes recién diagnosticados con leucemia mieloide aguda (LMA) con mutación IDH1; y, por otra, en monoterapia, para pacientes con colangiocarcinoma (CCA) localmente avanzado o metastásico con mutación IDH1 que ya han recibido tratamiento previo.

Este tratamiento, tiene la designación de medicamento huérfano por el beneficio significativo que aporta en comparación con las terapias actuales, tanto en LMA como en CCA. La autorización de comercialización abarca los 27 países de la Unión Europea[1], así como Islandia, Liechtenstein y Noruega.

“La financiación de este medicamento supone un hito en el acceso a tratamientos dirigidos y personalizados para pacientes con mutación IDH1 en LMA y CCA. Nos sentimos orgullosos de facilitar opciones que potencian la esperanza y la calidad de vida de los pacientes”, ha expresado el Dr. Arnaud Lallouette, representante de Asuntos Médicos y de Pacientes de Servier.

Dos cánceres difíciles de tratar.

La leucemia mieloide aguda (LMA) es la más frecuente en adultos pues representa hasta el 80% de los casos de leucemia[2]. Su diagnóstico suele ocurrir en edades avanzadas, con una media de 68 años, y afecta principalmente a personas mayores, con una tasa de incidencia de 4,2 por cada 100.000 habitantes[3]. En aquellos pacientes con LMA y mutación IDH1, este tratamiento ofrece una alternativa de tratamiento innovador en combinación con azacitidina, permitiendo una mejora en la supervivencia y en la calidad de vida, y reduciendo así las limitaciones impuestas por la quimioterapia intensiva tradicional.

El Dr. Pau Montesinos, hematólogo del Hospital Universitario y Politécnico de la Fe de Valencia y coordinador del Grupo Español de LMA (PETHEMA), ha afirmado que, “esta opción va a suponer una revolución en el manejo de los pacientes ancianos con leucemia mieloide aguda con mutación IDH1, que suponen un 10% de los casos de leucemia. Primero porque van a disponer de una opción de tratamiento oral que, combinado con quimioterapia de baja intensidad, puede triplicar la mediana de supervivencia en esta difícil enfermedad (pasando de 7 a 24 meses)”. En segundo lugar, va a suponer un cambio en el enfoque diagnóstico de la LMA, puesto que “de ahora en adelante será necesario disponer de forma rápida de los resultados de las pruebas genéticas de los pacientes para detectar las mutaciones de IDH1. Solo si los pacientes tienen estas mutaciones -concluye el doctor Montesinos- podrán beneficiarse de esta terapia dirigida. Es el paradigma de la medicina de precisión aplicada al cáncer”.

Por su parte, el colangiocarcinoma (CCA) es un tipo de cáncer raro del tracto biliar que representa el 3% de los cánceres gastrointestinales[4]. El CCAes altamente agresivo y se asocia con una elevada morbimortalidad, especialmente en pacientes diagnosticados en etapas avanzadas, y su incidencia está en aumento en los países occidentales[5]. La mutación IDH1 es una alteración molecular presente en un 13% de los casos, principalmente en el colangiocarcinoma intrahepático[6]. El medicamento en monoterapia aporta una alternativa crucial para aquellos pacientes que ya han recibido al menos una línea de tratamiento sistémico, cubriendo una necesidad médica insatisfecha.

Sobre este aspecto, la Dra. Ángela Lamarca, FEA en Oncología Médica y líder del equipo HPB (hepato-bilio-pancreática) y NET (tumores neuroendocrinos), ha destacado que, “de todos los colangiocarcinomas intrahepáticos, se estima que en torno a un 15-20% puedan tener una mutación de IDH1. No hay ninguna otra terapia dirigida contra esta alteración en concreto que haya demostrado ser eficaz, por lo cual es importante el poder tener acceso al tratamiento. En el momento actual, el medicamento se recomienda tras la quimioterapia estándar de primera línea en pacientes en los que el estudio molecular del tumor haya identificado una mutación de IDH1”.

El Dr. Philippe Gonnard, de Estrategia Global de Productos de Servier, ha resaltado que, “el desarrollo y financiación de terapias innovadoras como esta molécula es fundamental en la lucha contra el cáncer. En enfermedades graves como la LMA y el CCA, estas terapias dirigidas ayudan a cambiar el curso de la enfermedad y responden a una necesidad urgente en oncología”.

Referencias

[1] Tibsovo | European Medicines Agency (europa.eu)

[2] Thol F, Ganser A. Treatment of Relapsed Acute Myeloid Leukemia. Curr Treat Options Oncol. 2020 Jun 29;21(8):66. doi: 10.1007/s11864-020-00765-5.

[3] Epidemiology and End Results (SEER) Program of the National Cancer Institute. Disponible en: seer.cancer.gov.

[4] Khan SA, Davidson BR, Goldin RD, et al. Guidelines for the diagnosis and treatment of cholangiocarcinoma: an update. Gut. 2012;61(12):1657-1669.

[5] Saha SK, Zhu AX, Fuchs CS, Brooks GA. Forty-year trends in cholangiocarcinoma incidence in the U.S.: intrahepatic disease on the rise. Oncologist. 2016;21(5):594-599.

[6] Jusakul A, Cutcutache I, Yong CH, et al. Whole-genome and epigenomic landscapes of etiologically distinct subtypes of cholangiocarcinoma. Cancer Discov. 2017;7(10):1116-1135.

Fuente: Cícero Comunicación