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La FDA y la EMA aceptan las solicitudes para evaluar el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) con un régimen de dosis alta de nusinersén
VADEMECUM - 03/02/2025 TERAPIASLa aceptación de las agencias reguladoras se produce tras la publicación de los resultados detallados de la Parte B y la Parte C del estudio fase 2/3 DEVOTE el último trimestre de 2024.

Biogen ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) han aceptado su solicitud para evaluar el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) con un nuevo régimen de dosis alta de nusinersén. La aceptación de las agencias reguladoras se produce tras la publicación de los resultados detallados de la Parte B y la Parte C del estudio fase 2/3 DEVOTE el último trimestre de 20241.
“La aceptación de ambas agencias reguladoras es un importante paso adelante para la comunidad de AME”, comenta Pilar García-Lorda, directora médica de Biogen Iberia. “Este hito refleja nuestro firme compromiso de avanzar en las opciones terapéuticas para las personas con esta patología. Agradecemos profundamente el apoyo inquebrantable de los participantes en el ensayo, sus familias, el personal del centro y la comunidad de AME sin los cuales estos avances no habrían sido posibles”, añade la directora médica.
Acerca del estudio DEVOTE
DEVOTE es un estudio de fase 2/3 aleatorizado, controlado, con aumento progresivo de la dosis, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia del medicamento cuando se administra en una dosis más alta. Participaron en el estudio 145 participantes de distintas edades y con distintos tipos de AME en aproximadamente 42 centros de todo el mundo. DEVOTE incluyó una cohorte de evaluación de la seguridad en régimen abierto (parte A) y una cohorte de tratamiento aleatorizado, doble ciego, con control activo (parte B), seguida de una cohorte de tratamiento en régimen abierto (parte C) para evaluar la seguridad y la tolerabilidad en participantes que pasan de la dosis actualmente aprobada a la dosis alta que se evalúa en este estudio.
La parte B constó de una cohorte pivotal de pacientes con AME infantil no tratados previamente (n = 75) y una cohorte de pacientes con AME de inicio tardío no tratados previamente (n = 24). El criterio de valoración principal de la parte B midió el cambio con respecto al momento basal en la escala CHOP-INTEND a los seis meses, comparando la pauta de dosis alta del fármaco con un grupo de control simulado no tratado emparejado del estudio de fase 3 ENDEAR. ENDEAR es uno de los dos estudios pivotales que constituyeron la base de la aprobación de SPINRAZA 12 mg por parte de las autoridades sanitarias.
Fuente: Bcw
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