Sobi anuncia la disponibilidad en España de un nuevo fármaco, Altuvoct^® ( efanesoctocog alfa ), como medicamento huérfano para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A. Se trata de una terapia de sustitución del factor VIII con alta actividad mantenida para todos los grupos de edad y cualquier gravedad de la enfermedad^1,2. Es la primera terapia de reemplazo de vida media ultra extendida³ autorizada para la hemofilia³.

La indicación del fármaco está basada en los resultados de los estudios pivotales de fase 3 XTEND-1, en adultos y adolescentes¹, y XTEND-Kids en niños². Ambas investigaciones evaluaron la eficacia y seguridad de esta terapia en personas con hemofilia A grave. Estos ensayos demostraron que la profilaxis con este medicamento una vez a la semana (50 UI/kg) proporcionaba protección frente a sangrados en todos los grupos de edad (80 y 88% de pacientes libres de sangrados espontáneos en adultos y niños, respectivamente)^1,2. Los resultados también mostraron una mejora de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida al comparar las evaluaciones de la semana 52 y las del inicio de los estudios^1,2. Además, no se observó desarrollo de inhibidores del factor VIII durante programa clínico^1,2.

“En hemofilia, la normalización de la hemostasia significa que el paciente puede llevar una vida libre de las limitaciones impuestas por la hemofilia, tanto las debidas a la carga de la enfermedad por los sangrados, el desarrollo de artropatía, etc., como las debidas a la carga del tratamiento⁴”, señala la Dra. María Teresa Álvarez Román, presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz de Madrid.

Según explica el Dr. Santiago Bonanad Boix, jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, “el objetivo que compartimos tanto pacientes como equipos médicos es liberar al paciente de la enfermedad⁴ y conseguir igualar su vida a la de las personas sin hemofilia. Esto sólo puede ser posible con alternativas terapéuticas capaces de normalizar la hemostasia e interferir mínimamente en la vida del paciente^1-2. La prevención de los sangrados facilita la integración social y laboral y ayuda a evitar la enfermedad articular y el dolor crónico⁴”.

“El objetivo es prevenir y controlar los sangrados de las personas con hemofilia, mantener unos niveles de factor suficientes para que puedan desarrollar una vida normal, como el resto de la población, y disminuir la carga de la enfermedad, de manera que las alternativas terapéuticas sean lo más cómodas posibles de administrar⁴" señala José Antonio Romero Garrido, farmacéutico en el Hospital Universitario de La Paz de Madrid y portavoz del Grupo Español de Medicamentos Hemoderivados (GEMEH) de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).

La hemofilia A es una enfermedad genética rara, crónica, en la que el organismo no produce suficiente factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre, o lo hace de forma disfuncional. Se da en aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos masculinos al año, y aún con mucha menos frecuencia en mujeres⁵. En España, su prevalencia es de unas 4.700 personas afectadas (1/10.000)⁶. Quienes tienen hemofilia A pueden sufrir episodios de sangrado que pueden causar dolor, lesiones articulares irreversibles y sangrados potencialmente mortales. Los resultados clínicos han mejorado con el tiempo gracias a los avances en las opciones de tratamiento disponibles, pero siguen existiendo necesidades clínicas y sociales no satisfechas para quienes viven con esta enfermedad⁴.

“Este nuevo fármaco es la primera terapia de reemplazo de vida media ultra extendida³ autorizada para la hemofilia A”, afirma José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia. “Representa un gran logro en nuestros esfuerzos por mejorar la vida de las personas con hemofilia A. En los ensayos clínicos, ha conseguido mayor protección frente a sangrados, mejora de la salud articular, reducción del dolor, aumento de la actividad física y la calidad de vida, y un adecuado manejo de las cirugías^1-2”.

“En Sobi nos sentimos satisfechos por poder participar en una transformación del enfoque terapéutico hacia la normalización de la hemostasia, abriendo nuevas perspectivas en torno a la hemofilia A. Así cumplimos con nuestro propósito de mejorar la vida de las personas con enfermedades raras y proponer soluciones a las necesidades que manifiestan quienes trabajan con las personas con enfermedades raras, administraciones, profesionales sanitarios y asociaciones de pacientes”, señala Beatriz Perales Zamorano, directora de Acceso y Relaciones Públicas de Sobi Iberia.

De izq. a drcha.: Santiago Bonanad, María Teresa Álvarez Román, José Antonio Romero, Beatriz Perales y José Luis Justicia.

NP-38653 (Noviembre de 2024)

Acerca de XTEND-1

XTEND-1 fue un estudio de intervención abierto, no aleatorizado, con dos brazos de asignación paralela. Los participantes en el brazo de profilaxis recibieron una dosis profiláctica semanal de 50 UI/kg de este fármaco durante 52 semanas. Los participantes del brazo a demanda recibieron este tratamiento a demanda durante 26 semanas, seguidas de un cambio a profilaxis semanal durante otras 26 semanas. XTEND-1 evaluó la eficacia, la seguridad y la farmacocinética en 159 pacientes ≥12 años de edad con hemofilia A grave tratados previamente¹. 

Acerca de XTEND-Kids

XTEND-Kids fue un estudio de intervención abierto, no aleatorizado y de un solo brazo. Los participantes recibieron una dosis profiláctica semanal de 50 UI/kg de este fármaco durante 52 semanas. XTEND-Kids evalúa la seguridad, la eficacia, y la farmacocinética en 74 pacientes <12 años de edad con hemofilia A grave tratados previamente².

Acerca de efanesoctocog alfa

Este medicamento [Factor VIII de coagulación recombinante, proteína de fusión Fc-FVW-XTEN] (antes BIVV001) es el primer FVIII de reemplazo de alta actividad sostenida con el potencial de proporcionar niveles de factor cercanos a la normalidad durante una gran parte de la semana, mejorando la protección contra los sangrados con una dosis única semanal para personas con hemofilia A. La terapia se basa en la tecnología establecida de fusión Fc añadiendo de forma innovadora una región de factor von Willebrand y polipéptidos XTEN® para prolongar su tiempo en circulación. Es la única terapia que ha demostrado superar el techo del factor von Willebrand, que impone una limitación en la duración de las terapias actuales del factor VIII⁷. La Comisión Europea concedió la designación de Medicamento Huérfano en junio de 2019. Está aprobado y comercializado por Sobi en Europa. Está aprobado y comercializado [Factor VIII de coagulación recombinante, proteína de fusión Fc-FVW-XTEN ] por Sanofi en Estados Unidos, Japón y Taiwán.

Bibliografía

1. von Drygalski A, et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Haemophilia A. N Engl J Med 2023; 388 (4): 310-8. DOI: 10.1056/NEJMoa2209226
2. Malec L, Peyvandi F, Chan AKC, Königs C, Zulfikar B, Yuan H, et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Children with Severe 651 Hemophilia A. N Engl J Med. 2024 Jul 18;391(3):235-246.
3. Hermans C. et al. Ultra-long factor VIII: a major step forward toward a hemophilia-free mind. J Thromb Haemost. 2024 Jul;22(7);1844-1846
4. Malec L, et al. Targeting higher factor VIII levels for prophylaxis in haemophilia A: a narrative review. Haemophilia. 2023; 29(6): 1419-29. doi: 10.1111/hae.14866.
5. Fassel H, et al. Haemophilia: Factoring in new therapies.
   Br J Haematol 2021; 194(5): 835-50. doi: 10.1111/bjh.17580
6. Álvarez Román, M.T. Coord. Guías Españolas para el Manejo de la Hemofilia. Real Fundación Victoria Eugenia. 2022. Disponible en: https://rfve.es/wp-content/uploads/GUIAS-espanolas-hemofilia-23_03.pdf. Último acceso: noviembre 2024
7. Seth Chhabra E, et al. BIVV001, a new class of factor VIII replacement for hemophilia A that is independent of von Willebrand factor in primates and mice. Blood. 2020; 135(17):1484-96. doi: 10.1182/blood.2019001292.

Ficha Técnica ▼Altuvoct^® (efanesoctocog alfa) Promocional:

Altuvoct® (efanesoctocog alfa) tratamiento hemofilia a
[Último acceso diciembre de 2024]

Ficha Técnica ▼Altuvoct^® (efanesoctocog alfa) EMA Summary of Product Characteristics:

ALTUVOCT, INN-efanesoctocog alfa [Último acceso diciembre de 2024]

▼Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional. Es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.

Fuente: SOBI