Novartis ha anunciado hoy que ha adquirido Arctos Medical, incorporando así a su portafolio de oftalmología un programa preclínico de terapia génica optogenética basada en virus adenoasociados (AAV) y la tecnología patentada de Arctos. La adquisición destaca el compromiso de Novartis de conseguir tratamientos para pacientes con pérdida de visión y el potencial de la optogenética como base de una terapia satisfactoria.

"La optogenética está emergiendo como un enfoque terapéutico prometedor que podría restaurar la vista a los pacientes con ceguera legal", ha anunciado Jay Bradner, presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica. "La tecnología Arctos se basa en nuestra convicción de que las terapias génicas optogenéticas pueden ayudar de manera significativa a los pacientes que luchan contra enfermedades oculares devastadoras".

Arctos desarrolló su tecnología como un posible método para tratar las distrofias hereditarias de la retina (DHR) y otras enfermedades que involucran la pérdida de fotorreceptores, como la degeneración macular asociada a la edad (DMAE). Los tratamientos de terapia génica existentes tienen como objetivo corregir un gen específico, por lo que solo puede beneficiarse un pequeño grupo de pacientes. La tecnología Arctos no se limita a un gen específico y, por lo tanto, puede abordar potencialmente muchas formas de DHR independientemente de la mutación subyacente. El optogen sensible a la luz patentado por Arctos se administra a células retinianas específicas mediante terapia génica, transformando así las células diana en células de sustitución similares a fotorreceptores. De tener éxito, un tratamiento basado en dicha tecnología podría usarse para tratar cualquier enfermedad que cause ceguera ocasionada por la muerte de los fotorreceptores.

"Hemos observado el desarrollo y la maduración de esta tecnología hasta convertirse en un programa terapéutico que complementa nuestro portafolio existente y nos brinda una nueva tecnología optogenética para utilizar, contribuyendo a nuestras iniciativas dirigidas a  proporcionar opciones terapéuticas que los pacientes necesitan desesperadamente para estas enfermedades que causan ceguera", ha comentado Cynthia Grosskreutz, directora global de Oftalmología en los Institutos Novartis de Investigación Biomédica.

Las DHR, que afectan a más de 2 millones de personas en todo el mundo y que, a menudo, provocan ceguera total, pueden ser causadas por mutaciones en más de 100 genes diferentes¹. La DMAE es la principal causa de discapacidad visual y afecta aproximadamente a 170 millones de personas en todo el mundo.² Actualmente, no existen terapias curativas disponibles para la DMAE.

La tecnología Arctos se basó en los descubrimientos de sus cofundadores científicos, la Dra. Sonja Kleinlogel y el Dr. Michiel van Wyk de la Universidad de Berna, Suiza. Arctos fue originalmente incubado por +ND Capital y posteriormente fue respaldado por Novartis Venture Fund a través de una ronda de financiación Serie A liderada por +ND Capital.

Este comunicado contiene ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro, concernientes al negocio de la Compañía. Hay factores que podrían modificar los resultados actuales.

Referencias

1. Francis, PJ. Genetics of inherited retinal disease. Journal of the Royal Society of Medicine. 2006. DOI: 10.1258/jrsm.99.4.189

2. Xu, X., Wu, J., Yu, X. et al. Regional differences in the global burden of age-related macular degeneration. BMC Public Health 20, 410 (2020). DOI: 10.1186/s12889-020-8445-y

Fuente: Tinkle