Novartis Oncology ha celebrado la quinta edición de Confluencias, el encuentro de referencia que cada año reúne a más de 150 especialistas en hematología para abordar las últimas actualizaciones y poner en común diferentes perspectivas sobre los avances en el abordaje de distintas patologías. En esta ocasión, los expertos han profundizado en las implicaciones de la llegada de las terapias avanzadas y las nuevas tecnologías en el futuro de las enfermedades hematológicas. 

Y es que, nos encontramos en un momento de transformación en la forma de investigar y desarrollar medicamentos, habiendo pasado de una investigación farmacéutica basada en la química tradicional, a una investigación biomédica basada en la genómica funcional. Esto ha dado lugar a tratamientos cada vez más personalizados y precisos, especialmente en el ámbito de la hematología, como las terapias dirigidas, la inmunoterapia, o las terapias génicas y celulares, que están transformando el pronóstico y la calidad de vida. 

Desde Novartis Institutes for BioMedical Research (NIBR), afirman que actualmente “nuestros equipos de I+D en fases tempranas están explorando el uso de moléculas pequeñas y plataformas de nueva generación en inmuno-oncología y terapias CAR-T para desarrollar tratamientos potencialmente curativos para enfermedades hematológicas. También nos situamos a la vanguardia en el objetivo de aprovechar el potencial del Big Data y los biomarcadores para diseñar ensayos clínicos innovadores centrados en llevar el medicamento correcto al paciente correcto en el momento correcto”. 

Compartir experiencias para mejorar el abordaje de las enfermedades hematológicas

Bajo el lema “Planificando el viaje, Inspirando el futuro”, Confluencias ha establecido distintos espacios de debate y reflexión en torno a las últimas actualizaciones en hematología.  Los expertos han coincidido en que los avances en investigación biomédica y el mayor conocimiento de los mecanismos implicados en el desarrollo de las enfermedades hematológicas a nivel molecular están favoreciendo una transformación en el abordaje de estas patologías. 

Según la doctora María Teresa Gómez Casares, hematóloga del Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín “un claro ejemplo lo encontramos en el caso de la leucemia mieloide crónica, donde el tratamiento dirigido a la alteración genética responsable de su desarrollo ha cambiado completamente el futuro de los pacientes, que ahora tienen una esperanza de vida similar a la de la población general”.  

La doctora Gómez añade que “desde entonces no hemos parado de avanzar y de identificar nuevas alteraciones genéticas. Estos avances se están trasladando rápidamente a la práctica clínica, y actualmente vivimos una revolución, ya que la industria farmacéutica está focalizada en avanzar en terapias dirigidas, lo que supone un aumento de la eficacia y una menor toxicidad con la consiguiente mejora de la calidad de vida del paciente”.

A través de diferentes talleres, los especialistas han compartido experiencias alrededor del manejo de las diferentes enfermedades hematológicas en la práctica clínica habitual, con el objetivo de que los pacientes se beneficien del mejor abordaje. Así, diferentes hematólogos han debatido sobre cómo están evolucionando los objetivos terapéuticos en la leucemia mieloide crónica en base a las futuras recomendaciones de la European LeukemiaNet, la integración de los avances en biología molecular en la práctica clínica de la policitemia vera, o el impacto de las decisiones médicas en el paciente con trombocitopenia inmune primaria. 

También se ha celebrado un taller práctico sobre la identificación, diagnóstico y manejo de los pacientes de mastocitosis sistémica avanzada con un enfoque práctico, y se ha abordado la necesidad de realizar una óptima evaluación hematogeriátrica para el control de la sobrecarga férrica, además de abordar los principales retos de la práctica clínica de la mielofibrosis. 

Optimizar los avances en biología molecular a través de las nuevas tecnologías

Durante el encuentro, el doctor Jesús Hernández Rivas, hematólogo del Hospital Universitario de Salamanca y coordinador del proyecto europeo de Big Data’ Harmony (enlace a la página web) ha profundizado en las oportunidades que vienen de la mano de la incorporación de las nuevas tecnologías, como la inteligencia artificial y el Big Data, a la práctica médica, que “nos permitirá agilizar y perfeccionar los procesos diagnósticos”. En este sentido, el gran reto es el de aprender a canalizar toda la información genética y molecular disponible: “hoy en día tenemos acceso a una cantidad ingente de datos de los pacientes gracias al mayor conocimiento de la biología molecular y las nuevas herramientas digitales. Pero todavía estamos descubriendo cómo canalizarlos para tomar las mejores decisiones terapéuticas”. 

Precisamente, este es uno de los objetivos fundamentales de Harmony, el proyecto pionero de Big Data aplicado a la salud para estudiar y caracterizar tumores hematológicos a través de una alianza público-privada a nivel europeo en la que participa activamente Novartis. “Hasta ahora, tenemos registros de más de 10.000 pacientes hematológicos y aspiramos a contar con una base de 100.000 enfermos. No solo estamos recogiendo datos de estudios académicos, sino que también estamos abarcando ensayos clínicos de la industria farmacéutica, incluyendo estudios de Novartis, y estamos logrando armonizar todos estos datos procedentes de diferentes fuentes y definir las variables que nos permitirán optimizar su uso. Esto nos permitirá cruzar toda esta información para identificar el riesgo de cada paciente, anticipar el pronóstico y la respuesta al tratamiento, y seleccionar la opción terapéutica más adecuada en cada caso”, argumenta el doctor. 

Compromiso de Novartis Oncology con las enfermedades hematológicas

Novartis Oncology cuenta con un área específica centrada en la investigación y desarrollo de soluciones dirigidas a dar respuesta a necesidades médicas no cubiertas en el ámbito de la hematología, apostando por las estrategias terapéuticas más punteras. Actualmente, dispone de 21 medicamentos aprobados en España para el tratamiento de 25 enfermedades onco-hematológicas y 30 tratamientos en desarrollo a nivel global.

Precisamente, uno de los avances más significativos en el ámbito de la hematología lo ha protagonizado la terapia CAR-T de Novartis, que se ha convertido en la primera inmunoterapia celular aprobada en Europa e incluida en el Sistema Nacional de Salud para el tratamiento de pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda y de adultos de hasta 25 años con linfoma difuso de células B refractaria. “Supone un hito transformador ya que nos permite ofrecer una alternativa terapéutica de administración única a pacientes que no tenían otras opciones curativas”, comenta Eva López, directora médica de Novartis Oncology. 

Destaca también la importante labor llevada a cabo en el desarrollo y mejora de los tratamientos para otros tipos de leucemia. La compañía ha profundizado en el conocimiento de las mutaciones genéticas implicadas en el desarrollo de la leucemia mieloide aguda (LMA) identificando nuevas vías de señalización, favoreciendo la llegada de la primera y única terapia dirigida para esta patología y único tratamiento para tres tipos de mastocitosis sistémica. También ha contribuido a la transformación del pronóstico de la leucemia mieloide crónica (LMC), favoreciendo la cronificación de este cáncer hematológico y logrando remisiones libres de tratamiento prolongadas en los pacientes.

Asimismo, Novartis Oncology ha desempeñado un papel fundamental en la consecución de importantes hitos en el abordaje de diferentes enfermedades hematológicas, como la policitemia vera, contribuyendo a mantener bajo control el hematocrito y el riesgo de muerte por trombosis, o la trombocitopenia inmune primaria, ayudando a prevenir el sangrado y mejorando la calidad de vida de los diferentes perfiles de pacientes.

Fuente: Tinkle