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Burgos acoge la presentación de un innovador ensayo clínico con células madre en pacientes con ELA

VADEMECUM - 10/04/2014  PATOLOGÍAS

Este estudio es el primero a escala mundial que permite el trasplante de células madre cerebrales

Burgos acoge esta semana la presentación del ensayo clínico con células madre en pacientes con ELA, coordinado por el profesor Angelo Luigi Vescovi. En el marco del IV Encuentro Internacional de Personas con ELA – Investigadores ‘Experiencias, Investigación y Colaboración’, que tendrá lugar del 6 al 11 de abril de 2014 en el Centro de referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras, en Burgos, el Profesor Vescovi presentará los datos más relevantes obtenidos en este ensayo clínico, que comenzó en junio de 2012.  

Estoy muy contento de tener esta gran oportunidad de compartir mi experiencia con los pacientes españoles y la comunidad científica”, señaló el profesor Angelo Luigi Vescovi. “Lo que hemos estado coordinando es un estudio experimental con células madre en pacientes con ELA, llevado a cabo en cumplimiento con los criterios científicos, clínicos y éticos internacionales más rigurosos en una enfermedad neurológica letal. Nuestro deseo es extender este ensayo a otras enfermedades neurodegenerativas, capitalizando los estudios, los esfuerzos y la investigación hechos por mi equipo a lo largo de estos años”.

El ensayo, que busca evaluar la seguridad de los procedimientos de trasplante y la inocuidad de las células injertadas, completó la primera parte de la Fase I el 22 de marzo, cuando por primera vez a nivel mundial células cerebrales humanas fueron trasplantadas a un grupo de 6 pacientes. En este proceso no se ha visto afectado ningún tipo de cuestión ética o moral, dado que las células madre originadas de tejidos cerebrales fueron tomadas de fetos fallecidos por causas naturales. Consecuentemente, el equipo del profesor Vescovi ha obtenido del Istituto Superiore de Sanità italiano y la AIFA la autorización para lanzar la segunda parte (casi cerrada) de la Fase I del ensayo clínico, que se focaliza en trasplantes que afecten a las áreas en torno a la espina dorsal, como es la región cervical.

Este trasplante, mucho más complejo, afecta a un área que adquirirá mayor relevancia en un futuro cercano en el desarrollo de estas dolencias, y por ello anuncia resultados mucho más prometedores desde un punto de vista terapéutico.

Las células producidas en el Banco de Células Madre Cerebrales de Terni (Italia) procedentes de muy pocos donantes serán suficientes para el ensayo sobre ELA en curso, así como también para los siguientes ensayos que el mismo equipo está organizando en otras enfermedades neurodegenerativas, en cooperación con otras clínicas europeas y estadounidenses.

El ensayo, que cuenta con el apoyo fundamental del Hospital San Pio, cuenta con la cooperación en la parte neuronal de la Dra. Letizia Mazzini, del Centro Esperto ALS Azienda Ospedaliera Universitaria "Maggiore della Carità" (Novara, Italia) y del Dr. Alessandro Carletti, Jefe Médico de la división de neurocirugía en el hospital de Terni (Italia), para la parte quirúrgica.

El objetivo principal del equipo del Profesor Vescovi es completar el ensayo en otoño de 2014, de manera que se pueda extender posteriormente a otras dolencias neurológicas y neurodegenerativas.

Sin cura

ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica) es un tipo de patología neuromuscular en la cual las motoneuronas (un tipo de célula nerviosa que controla la función motora) reducen su actividad de manera progresiva hasta que mueren, una situación que causa debilidad y atrofia muscular.

A pesar de que no existe una cura, científicos e investigadores alrededor del mundo están trabajando para encontrar un tratamiento que mejore la calidad de vida de las personas con ELA.

3 nuevos diagnósticos de ELA al día

De acuerdo con la Fundación Española para el Fomento de la Investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (FUNDELA), la ELA habitualmente se manifiesta en adultos de entre 40 y 70 años, aunque existen muchos casos en población más joven. No es una dolencia contagiosa, y aún no se conoce con seguridad cuales son las causas que originan su desarrollo. La proporción entre hombres y mujeres es aproximadamente 3 a 1.

En España, se estima que cada año unas 900 personas son diagnosticadas con ELA (entre 2 y 3 al día), mientras que el número total de casos es de unos 4.000 pacientes, aunque estas cifras pueden variar. La incidencia de esta enfermedad en la población española es de 1 por cada 50.000 habitantes, y su prevalencia es de 1/10.000.

 

Fuente: Hill + Knowlton Strategies

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Entidades:
Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras y sus Familias - creer
 
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