Galsulfasa

Estudios en animales no han revelado daño fetal, sin embargo no hay estudios bien controlados en mujeres embarazadas. O bien, estudios en animales han mostrado efectos adversos fetales, pero estudios en mujeres embarazadas no han mostrado riesgo fetal. Sólo debe utilizarse en el embarazo si es claramente necesario.
lactancia: evitar

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Mecanismo de acción
Galsulfasa

La mucopolisacaridisis VI es un trastorno heterogéneo y multisistémico caracterizado por la deficiencia de N-acetilgalactosamina 4 sulfatasa, una hidrolasa lisosómica que cataliza la hidrólisis de la porción sulfato del glucosaminoglucano, el dermatán sulfato. La reducción o ausencia de la actividad de N-acetilgalactosamina 4 sulfatasa tiene como resultado la acumulación de dermatán sulfato en muchos tipos celulares y tejidos. El fundamento del tto. enzimático sustitutivo es restablecer un nivel de actividad enzimática suficiente para hidrolizar el sustrato acumulado y evitar la ulterior acumulación.

Indicaciones terapéuticas
Galsulfasa

Tto. enzimático sustitutivo a largo plazo en pacientes con diagnóstico confirmado de mucopolisacaridosis VI (MPS VI, deficiencia de N-acetilgalactosamina 4 sulfatasa; síndrome de Maroteaux-Lamy). Es fundamental tratar a niños < de 5 años afectados de una forma grave de la enf., a pesar de que no se incluyera a pacientes menores de 5 años en el ensayo pivotal de fase 3. Están disponibles datos limitados de pacientes < de 1 año.

Posología
Galsulfasa

Supervisar por un experto en el tto. de pacientes con MPS VI u otras enf. metabólicas hereditarias, y administrar en instalaciones clínicas adecuadas con equipos de reanimación. Dosis recomendada: 1 mg/kg de p.c., 1 vez a la sem como perfus. IV durante 4 h.

Modo de administración
Galsulfasa

La velocidad inicial de perfus. se ajustará de modo que durante la 1ª h se perfunda un 2,5% del total de la solución y el volumen restante de perfus. durante las siguientes 3 h. Se considerará el empleo de bolsas de perfus., de 100 ml en pacientes sensibles a la sobrecarga de volumen de líquido y en aquellos con p.c. < 20 kg; en dichos casos, se reducirá la velocidad de perfusión (ml/min) de modo que la duración total no sea < 4 h.

Contraindicaciones
Galsulfasa

Hipersensibilidad grave o potencialmente mortal.

Advertencias y precauciones
Galsulfasa

Manejo y tto. de pacientes con afectación de las vías aéreas, limitando o monitorizando el uso de antihistamínicos y de otros sedantes; valorar posibilidad de retrasar la perfus. en pacientes con enf. febril o respiratoria aguda; no establecida seguridad y eficacia en > 65 años, I.R. o I.H.; datos limitados en niños < 1 año; precaución al reanudar el tto. tras interrupción prolongada (aumento del riesgo de reacción de hipersensibilidad); para reducir la aparición de reacciones asociadas a la perfus. (RAP) administrar antihistamínicos con o sin antipirético, 30-60 min antes de iniciar la perfus.; en caso de RAP leve o moderada considerar tto. con antihistamínicos y paracetamol y/o reducción de la velocidad de perfus. a la mitad a la que se produjo la reacción; en caso de única RAP grave, detener la perfus. hasta resolución de los síntomas y considerar tto. con antihistamínicos y paracetamol (reiniciar la perfus. reduciendo velocidad al 50%-25% de la velocidad a que se produjo la reacción); RAP moderada repetida o una reexposición tras una única RAP grave, pretratamiento (antihistamínicos y paracetamol y/o corticosteroides) y reducción de la velocidad de perfus. al 50%-25% de la velocidad a que se produjo la reacción; riesgo de reacciones de hipersensibilidad graves de tipo alérgico (precaución en la re-exposición, disponer de epinefrina); detectar posibles signos y síntomas de compresión de la médula espinal/cervical (como dolor de espalda, parálisis de las extremidades inferiores por debajo de la zona de compresión o incontinencia urinaria y fecal).

Insuficiencia hepática
Galsulfasa

Precaución. No se ha evaluado la seguridad y eficacia.

Insuficiencia renal
Galsulfasa

Precaución. No se ha evaluado la seguridad y eficacia.

Interacciones
Galsulfasa

No se han realizado estudios de interacciones.

Embarazo
Galsulfasa

No debería utilizarse, excepto si claramente fuese preciso. No se disponen de datos clínicos, los estudios en animales no muestran efectos dañinos directos o indirectos sobre el embarazo o desarrollo embrional/fetal.

Lactancia
Galsulfasa

Se desconoce si la galsulfasa se excreta a la leche, por lo que debe interrumpirse la lactancia durante el tratamiento.

Reacciones adversas
Galsulfasa

Faringitis, gastroenteritis; arreflexia, cefalea, temblor; conjuntivitis, opacidad corneal; otalgia, hipoacusia; HTA, hipotensión; disnea, congestión nasal, apnea, tos, dificultad respiratoria, asma, broncoespasmo; dolor abdominal, hernia umbilical, vómitos, náuseas; angioedema, exantema, urticaria, prurito, eritema; dolor, dolor torácico, temblores, malestar general, pirexia; artralgia.

Monografías Principio Activo: 18/10/2016