El estreñimiento funcional es una condición crónica en los niños en la que las evacuaciones intestinales duras e infrecuentes son la característica principal. En los Estados Unidos, aproximadamente 6 millones de niños de 6 a 17 años se ven afectados por esta condición. Hasta ahora, no ha habido ninguna opción de tratamiento para pacientes jóvenes aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) .

La FDA ha aprobado ahora el preparado Linzess con el ingrediente activo peptídico linaclotida para niños de 6 a 17 años. El medicamento estuvo previamente en el mercado para el tratamiento del síndrome del intestino irritable con estreñimiento o estreñimiento idiopático crónico en adultos.

El agonista del receptor de guanilato ciclasa C, linaclotida, aumenta la secreción de cloruro y bicarbonato en la luz intestinal al activar el regulador transmembrana de fibrosis quística (CFTR). Como resultado, hay un aumento del líquido intestinal y un tránsito colónico más rápido.

Diseño del estudio y criterios de inclusión

La FDA basó su decisión en los resultados de un estudio de fase III multicéntrico , aleatorizado , doble ciego, de 12 semanas de duración en 328 pacientes de 6 a 17 años que recibieron linaclotida o placebo.

En el estudio , los criterios de diagnóstico de Roma III para el estreñimiento funcional se ajustaron para incluir a niños que tenían menos de tres evacuaciones intestinales espontáneas por semana. Además, al menos uno de los siguientes criterios debía cumplirse una vez a la semana durante al menos dos meses antes del estudio:

•             Retención de heces o retención voluntaria excesiva de heces

•             Deposiciones dolorosas/duras

•             Gran diámetro de la silla

•             Presencia de una gran masa de heces en el recto.

•             Al menos un episodio de incontinencia fecal

•             Aumento significativo de las deposiciones por semana

El criterio principal de valoración del estudio se definió como la frecuencia media de deposiciones espontáneas (frecuencia de SBM) después de 12 semanas en comparación con el valor inicial.

Los resultados mostraron que la frecuencia de SBM por semana aumentó de forma estadísticamente significativa en el grupo de linaclotida en comparación con el grupo de placebo. Los pacientes tratados con linaclotida tuvieron una frecuencia promedio de SBM de 2,6 por semana. En el grupo de placebo, esto fue 1,3.

La diarrea se informó como el evento adverso más común asociado con el tratamiento, y ocurrió en el 4 % de los pacientes tratados con linaclotida y en el 2 % en el grupo de placebo. 

Restricciones de aplicación

La FDA enfatiza que el tratamiento con linaclotida debe suspenderse si se presenta diarrea severa. Además, el medicamento no debe usarse en niños menores de 2 años o en pacientes con obstrucciones gastrointestinales mecánicas conocidas o sospechadas.

La linaclotida está aprobada en Alemania desde 2012 con el nombre comercial Constella para el tratamiento sintomático del síndrome del intestino irritable de moderado a grave con estreñimiento en adultos. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) está revisando actualmente el uso extendido del fármaco para el estreñimiento funcional en niños de 6 meses a 18 años ( EMEA-000927-PIP01-10-M06 ).

Fuente: Gelbe Liste

Autor(a): anika mifka

Referencias:

1.            Ironwood Pharmaceuticals Inc., comunicado de prensa , 12 de junio de 2023

2.            Agencia Europea de Medicamentos (EMA), información del producto