Shire plc, la compañía biofarmacéutica británica, anunció que la Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la aprobación para la comercialización de la Velaglucerasa Alfa bajo el nombre comercial de VPRIV™, en Estados Unidos.

Se trata de una terapia de reemplazamiento enzimático producida a través de una línea celular humana que está indicada para el tratamiento de la Enfermedad de Gaucher Tipo I, tanto en niños como en adultos. La FDA otorgó a VPRIV™ una Revisión Prioritaria y ha dado su aprobación de comercialización en tan solo 6 meses con el objetivo de poder ayudar a los pacientes que sufren esta enfermedad.

La Velaglucerasa Alfa ofrece a los pacientes y a los médicos una nueva alternativa terapéutica en un momento crítico en el que el suministro del otro medicamento de reemplazamiento enzimático indicado para la Enfermedad de Gaucher, la Imiglucerasa, continua todavía parcialmente interrumpido.

“Los últimos seis meses, han sido muy difíciles para los enfermos de Gaucher, y la aprobación de VPRIV™ proporciona una importante y nueva opción de tratamiento a los pacientes que sufren la Enfermedad de Gaucher Tipo I. Estamos de enhorabuena. Nos han sorprendido las acciones realizadas por Shire para mejorar el acceso al tratamiento de pacientes con condiciones vitales alteradas. Apreciamos el hecho de que Shire nos ha escuchado y actuado teniendo en cuenta las necesidades de los pacientes”, afirmó Rhonda Buyers, Directora de la Fundación Norteamericana de Pacientes afectados con la Enfermedad de Gaucher (National Gaucher Foundation) (NGF).

VPRIV™ ha recibido también una Revisión Acelerada por parte de la EMEA (Agencia del Medicamento Europea). Shire espera comercializar VPRIV™ en la Unión Europea a finales del 2010 y en el resto de países a comienzos del 2011.

VPRIV™ se presenta como una infusión intravenosa que se aplica en 60 minutos y que debe ser administrada en dosis de 60 unidades/kilogramo cada 15 días. Los facultativos pueden ajustar la dosis del paciente en función de los objetivos terapéuticos y puede ser suministrada en pacientes que con anterioridad hayan recibido la otra perfusión con el otro medicamento, según se ha demostrado en todos los ensayos clínicos. En el último estudio clínico presentado el 25 de marzo del 2010, en un encuentro anual de Genética Clínica en Nuevo Mexico en el que participaron 40 pacientes afectados por esta patología, se comprobó que 3 de los pacientes que habían desarrollado anticuerpos a la Imiglucerasa NO desarrollaron anticuerpos al cambiar a la Velaglucerasa Alfa. Así pues, estos pacientes NO desarrollaron anticuerpos, y, por tanto, mejoraron todos los síntomas de su enfermedad: redujeron el tamaño de su bazo, hígado y se produjo un aumento de sus plaquetas y concentración de hemoglobina. 
Ahora, con la aprobación de la Food and Drug Administration (FDA), en Estados Unidos, “los pacientes que previamente recibían Cerezyme®, como terapia de sustitución enzimática para el tratamiento de la Enfermedad de Gaucher Tipo I, pueden cambiar a la Velaglucerasa Alfa con seguridad y eficacia”, según informó Julie Beitz, Directora de la Oficina de la Food and Drug Administration (FDA) de Evaluación de Fármacos en Fase III.La Velaglucerasa se confirma como terapia de éxito en adultos y niños mayores de 4 años, según seis estudios realizados durante 5 años ¿Qué es la Enfermedad de Gaucher?

La Enfermedad de Gaucher es una enfermedad hereditaria, ocasionada por la carencia de una enzima llamada glucocerebrosidasa. Esta carencia provoca la acumulación de depósitos grasos en hígado, bazo, huesos y médula ósea, lo que impide que células y órganos funcionen correctamente.

Los signos más frecuentes de la enfermedad son inflamación del bazo y del hígado, dolor articular y dolor neuropático periférico, según especifica la Doctora Pilar Giraldo, Jefe del Servicio de Hematolología del Hospital Universitario Miguel Servet y Presidenta de la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher (FEETEG). Dichos síntomas, que oscilan de leves a severos, pueden aparecer a cualquier edad, desde la niñez hasta la edad adulta.

Esta enfermedad se transmite de padres a hijos. Su prevalencia estimada es que afecta a 1 de cada 100.000 personas por lo que se calcula que esta patología podría afectar a unos 75.000 personas en Europa, algunos de ellos asintomáticos y solo portadores. Actualmente, en España 328 pacientes están diagnosticados con esta enfermedad. Sin embargo, se estima que la cifra real se acerca a unos 900 pacientes, ya que muchos de estos enfermos no presentan síntomas hasta llegar a la edad adulta. Visita: www.GaucherPatients.com

Fuente: Discapnet